事業内容
株式会社ヘリオスは「生きるを増やす。爆発的に。」をミッションに掲げ、体性幹細胞再生医薬品（HLCM051）とiPSC再生医薬品（eNK細胞・RPE細胞・肝臓原基等）の研究・開発・製造を行う単一セグメントのバイオ企業。ARDS・脳梗塞急性期・外傷・固形がん・加齢黄斑変性など、既存治療法が存在しないアンメットメディカルニーズの高い疾患領域を対象とし、国内外の規制当局・研究機関・製薬企業と連携しながら承認取得を目指す。
2015年東証マザーズ上場（現グロース市場）。連結子会社7社を含むグループで事業を推進している。
ビジネスモデル
現時点での売上収益は主に実施許諾契約に基づく契約一時金・マイルストン収入（2025期104百万円）であり、製品販売収益は未発生。研究開発費（2025期2,024百万円）・販売費及び一般管理費（同1,265百万円）が先行し、継続的な営業損失を計上。
資金調達は第三者割当増資・新株予約権・社債発行・政府補助金・外部投資家からのファンド出資等を多面的に活用している。承認取得後は製品販売・CDMO事業・培養上清販売による収益化を目指す。
企業の強み
2024年4月、破産申請した米国Athersys社の実質的全資産を取得し、MultiStem（HLCM051）のグローバル開発権・製造権・販売権を獲得。米国FDAよりFast Track及びRMAT指定、国内では希少疾病用再生医療等製品・先駆け審査指定を受けており、規制上の優遇措置を複数確保している。
ARDS治療薬HLCM051について、PMDAと製造法・品質管理・臨床パートに関し概ね合意済み。2026年1月にREVIVE-ARDS試験の治験計画届出書をPMDAに提出し、国内条件及び期限付承認申請への道筋が具体化。米国FDAとも2024年9月にグローバル第3相試験デザインで合意している。
アルフレッサとの業務提携（卸売販売権・培養上清販売）、Akatsuki TherapeuticsとのeNK細胞共同事業契約、Minaris Advanced Therapiesとの商用生産協力体制、経済産業省補助金（令和6年度補正予算CDMO支援）採択など、資金・販路・製造の各面で外部連携を多層的に構築している。
エンヴァリスの着眼点
業績トレンド
過去5期の売上収益は41→90→121→560→104百万円と2024期の一時的急増後に急減し、2026年12月期第1四半期は8百万円（前年同期比78.2%減）とさらに縮小。営業損失は2023期以降3,000〜5,000百万円台で推移し、当四半期は1,130百万円（前年同期744百万円）と拡大。
研究開発費798百万円（前年同期482百万円）の増加がREVIVE-ARDS試験本格化を反映。一方、財務活動CF7,146百万円（新株発行6,109百万円等）により現金は10,868百万円に増加し、開発継続の財務基盤は一時的に強化された。
業績予想は未開示。
成長戦略
HLCM051条件付承認を短期軸に、CDMO・培養上清・eNK®細胞で中長期収益基盤を構築
REVIVE-ARDS試験の治験計画届出書が2026年2月にPMDAに受理され、最初の患者組み入れを国内で実施後、米国中心のグローバル展開を加速。ONE-BRIDGE・MUST-ARDS両試験の良好な結果を基盤に条件付承認申請を目指す。
経済産業省補助金採択のもと、2028年1月に神戸での製造拠点完成を予定。500Lの3Dバイオリアクターを設置し年間4万人分のARDS治療薬供給規模を目指す。Minaris Advanced Therapiesとの商用生産協力体制も構築中。
2026年1月に神戸BMA内の細胞加工製造用施設を本格稼働。アルフレッサとの取引基本合意書（2026年1月）、JENECELL社との供給契約（2026年4月）を締結し、AND medical社への原材料供給も開始。複数の有力取引先との交渉も継続中。
Akatsuki Therapeuticsとの共同事業契約によりeNK®細胞の研究開発を効率化。PMDAおよび米国FDAと治験開始に向けた相談を進めており、2026年3月には肺がんへの抗腫瘍効果論文が査読付きジャーナルに掲載され科学的エビデンスが蓄積。
2025年8月に日本特許が成立したUDCについて、国内外10社以上への細胞提供を通じて適応可能性を評価中。肝疾患領域（HLCL041）はカーブアウトしてベンチャーキャピタル等との共同開発を準備中。製薬会社へのライセンスアウトにより開発・財務リスクの低減を図る。
最終更新: 2026年7月17日