ジェイファーマ

自2026年3月期起開始的Nanvuranlat膽道癌二線療法全球第3相臨床試驗，可能因人種差異或一線治療藥物的變化等因素而無法獲得預期結果。若無法達成主要評估項目，可能導致因追加試驗而增加時間與費用，或做出中止開發的判斷，此為與事業價值直接相關的最重要風險。作為應對措施，公司正基於科學見解構建試驗設計並推進管線多元化。

公司將試驗用藥等的製造委託給國內外的CMO，若委外廠商因法規遵循不足等原因而導致製造停止，將對事業造成重大影響。以目前的財務狀況而言，同時委託備用CMO的費用負擔過重而不具現實性，因此目前僅止於篩選替代CMO候選及維持良好關係。此外，目前進行中及籌備中的臨床試驗所使用的製劑已完成製造。

自上市前即已投資的創業投資等投資基金持有一定數量的已發行股份總數，可能在鎖定期滿或符合特定條件時於市場上出售股份。若發生大規模出售，市場供需平衡可能暫時失衡，導致本公司股價下跌的風險。作為應對措施，公司致力於透過與股東及投資者的建設性對話促進其對事業的理解，並適時適當地進行資訊揭露。

因患者招募延遲等因素，臨床試驗完成時間可能較預期延長。若試驗時程拉長，將導致上市申請排程後延，並影響整體事業計畫。作為應對措施，公司正與具備膽道癌試驗經驗的CRO合作，建立與患者團體的協作管道，並透過設定適當的試驗機構數量以促進患者招募。

作為新藥研發創投企業，在產品上市前的長期先行投資階段將持續，預期將持續產生營業虧損及營業現金流為負的情況。今後為進行大規模研發投資，可能需要持續進行外部募資，可能因增發新股而導致股東持股稀釋，且視市況與股價走勢，亦可能難以在期望的時間點及條件下完成募資。若採用借款方式募資，亦可能因財務限制條款而對事業活動造成制約。

開發中藥品進入下一階段及取得核准，最終取決於各國監管機關的判斷，可能無法依預定內容與時程取得核准。由於各國藥事法及相關法規會定期修訂，亦存在因此需要追加試驗或變更計畫的風險。作為應對措施，公司持續與FDA、PMDA進行事前諮詢，並與藥事專家合作制定策略性開發計畫。

針對授權予大原藥品工業株式會社以外的地區，公司計畫在開發推進至一定階段後再授權予製藥企業，但締結聯盟合約可能較預期耗費更多時間。合約延遲將直接導致事業計畫中里程碑收入的延遲，進而影響財務計畫。作為應對措施，公司正在外部專家的協助下建立向多家候選企業接觸的體制，並持續完善授權所需的臨床及非臨床數據並強化專利。

由於Nanvuranlat與LAT1的複合體結晶結構已公開，其他公司可能藉此進入或強化新型LAT1選擇性抑制劑的開發。若競爭對手的LAT1抑制劑在與本公司相同的疾病領域推進開發，可能對經營業績及事業發展造成影響。作為應對措施，在多發性硬化症等中樞性炎症疾病領域，公司已從Georgetown大學取得涵蓋整體LAT1抑制劑的全面用途專利獨家一般實施授權，並透過疾病組合的多元化來實現差異化。

就Nanvuranlat而言，公司已在包括日美歐等主要國家取得癌症治療用途專利，並計畫維持至2040年以後的獨佔權，但無法完全排除未來就已擁有及授權的專利提出無效等主張或訴訟的可能性。若此類主張獲得認可，將導致競爭優勢喪失並對研發活動造成阻礙，進而影響經營業績。作為應對措施，公司持續進行用途專利的追加申請、次世代LAT1抑制劑的新藥研究，並與外部專業機構合作定期驗證及管理專利。

在國內完成Nanvuranlat的藥事申請與核准後，其銷售、行銷及營運皆依賴大原藥品工業株式會社，若Nanvuranlat在該公司內部的優先順位下降等，可能對銷售力造成影響。本公司雖會提供開發支援，但難以直接掌控銷售活動。作為應對措施，公司計畫強化與該公司的關係，並透過與全球端的協作提供上市後的行銷支援。