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業務內容

J Pharma是一家專注於以創辦人遠藤仁(現任杏林大學名譽教授)所發現的L型胺基酸轉運蛋白1(LAT1)為標靶的小分子藥物開發之全球性創藥新創企業。該公司以回應癌症、自體免疫疾病、罕見疾病等現有治療效果不佳領域的未滿足醫療需求為使命,正同時推進主導化合物Nanvuranlat(JPH203)針對膽道癌之全球第3期臨床試驗(Beacon-BTC),以及具中樞神經穿透性的LAT1抑制劑JPH034針對無復發之次發性進行型多發性硬化症的美國第1期臨床試驗。

公司與美國FDA保持密切對話,並與歐美CRO及學術機構合作,建構全球開發體制。

商業模式

本公司目前尚未產生營業收入,採取先行投入研發費用的新藥開發創投模式。收益化主軸為自主主導開發至全球第3期臨床試驗階段後,再與製藥企業簽訂授權合約(簽約金、里程碑金、權利金),並明確採取避免因過早授權而導致價值折損的策略。

資金來源為發行股票及公共補助金(AMED、NMSS等),與大原藥品工業簽訂的日本、亞洲區域授權合約(最高5.5億日圓+權利金最高10%)為目前唯一既有的事業化合約。

企業優勢

在納布蘭拉特(Nanvuranlat)國內第2相臨床試驗(105名受試者、隨機雙盲)中,PFS風險比達到0.56(p=0.02),滿足主要評估指標。並於ASCO GI 2023、ASCO Annual Meeting 2023連續兩次獲選口頭發表(採選率僅數%),研究結果已刊載於《Clinical Cancer Research》。

此外,3級以上不良事件發生率為30%,遠低於現有藥物(FOLFOX 69%、併用Durvalumab 76%),安全性表現亦獲得確認。

該藥於2022年4月取得孤兒藥資格認定,2024年9月獲IND申請核准,並於2025年5月就商業製造規模下的CMC品質標準符合性,獲得FDA正面書面回覆。以國內臨床數據為基礎,經FDA審查後推進至全球第3期試驗的案例極為罕見,是展現與監管機關對話能力及開發執行力的具體實績。

針對JPH034,已取得美國Georgetown大學所擁有之LAT1抑制劑於中樞性發炎性疾病(含多發性硬化症)用途專利之全球獨家一般實施授權。此外,成功入選競爭極為激烈的NMSS Fast Forward Research Grant,獲得60萬美元補助金。

同時亦入選AMED之藥物開發創投生態系強化事業,於智慧財產與資金兩方面均獲得外部機構之科學評價支持。

ENVALITH 觀點

全球第3期試驗(Beacon-BTC)於2025年12月開始,截至2026年6月時點按計劃進展,但主要評估項目設定為OS(整體存活期),在試驗結果出爐前無法確立獲利前景。第2期的子群組分析(未接受手術病例OS HR=0.53)已用於第3期患者選擇的最佳化,但試驗失敗時的企業存續風險偏高,投資人須將臨床試驗進度視為最重要指標持續監控。

截至2026年3月期期末的現金餘額為4,453百萬日圓,透過第三方配股增資、公開募股增資等方式籌集了3,777百萬日圓。另一方面,營業活動現金流出為2,249百萬日圓,較上期增加33%,隨著全球第3期試驗與JPH034第1期試驗同步推進,支出預期將進一步擴大。

在取得授權收入之前,透過持續發行股票所帶來的稀釋風險,是投資人應納入考量的重要注意事項。

不伴隨復發的次發進展型多發性硬化症市場,預估2024年約為56億美元,2033年約為98億美元,競爭對手Tolebrutinib(Sanofi)遭FDA發出完整回覆函(CRL)的狀況,對本公司而言可能構成相對機會。惟JPH034於2026年3月才剛開始第1期試驗,儘管公司揭露事業化架構建置目標為2027年3月期,但要實現此目標須以多年期的開發進展為前提,投資人須留意此點。

成長策略

以Nanvuranlat的全球核准與授權合約簽訂為核心,透過JPH034及次世代產品使產品線多層化

將依計畫推進於2025年12月開始之Beacon-BTC試驗(Part A:劑量設定、Part B:以OS為主要評估指標),目標為取得全球核准並打造年銷售額10億美元之重磅藥品。截至2026年6月,進度順利符合計畫。

持續與Nanvuranlat(12家企業)及JPH034(13家企業)之潛在合作夥伴企業進行溝通。將依Beacon-BTC Part A之進展,於2028年3月期以後推動授權合約等事業化架構之建構。

已於2026年3月22日開始美國第1期臨床試驗,目前正取得安全性、耐受性及藥物動力學數據。著眼於在歐美具備實施第2期試驗之階段,目標於2027年3月期建構事業化架構。

同步推進膽道癌一線治療(ICI併用醫師主導試驗JON-2404-B:已於2026年4月完成jRCT登錄)、KRAS突變大腸癌醫師主導試驗之開始準備、罕見疾病非臨床試驗,以及神經膠質瘤臨床試驗之研議,藉此擴大Nanvuranlat及JPH034之適應症範圍。

已鎖定具備與Nanvuranlat同等或以上特性之候選化合物,並推進結構最佳化與非臨床評估。作為Goals for 2030之一環,目標於2030年之前進入臨床試驗。

最新更新: 2026年7月19日