ジェイファーマ

在自2026年3月期开始实施的Nanvuranlat胆道癌二线疗法全球第3阶段临床试验中，由于人种差异及一线疗法用药的变化等因素，可能无法获得预期结果。若未能达成主要评价指标，可能导致需追加试验而增加时间和费用支出，或做出中止开发的判断，这被定位为与事业价值直接相关的最重要风险。作为应对措施，公司正基于科学依据构建临床试验设计并推进产品管线的多样化。

公司将试验用药品等的生产委托给国内外的CMO，若受托方因法规合规不足等原因导致生产停止，将对公司业务产生较大影响。由于以当前财务状况而言并行委托备用CMO的费用负担较大，缺乏现实可行性，公司目前仅停留在筛选备选CMO及维持良好关系的阶段。此外，目前正在进行及筹备中的临床试验所用制剂已完成生产。

自上市前便已出资的风险投资基金等投资机构持有一定数量的已发行股份总数，存在在锁定期满或达到特定条件时在市场上进行抛售的可能性。若发生大规模抛售，市场供需关系可能暂时失衡，导致公司股价下跌的风险。作为应对措施，公司正通过与股东及投资者的建设性对话促进其对业务的理解，并致力于及时、适当地进行信息披露。

由于患者入组延迟等原因，临床试验的完成时间可能较预期延长。若试验期延长，将导致上市申请计划推后，进而影响整体事业计划。作为应对措施，公司正与在胆道癌临床试验方面经验丰富的CRO开展合作，构建与患者团体的协作渠道，并通过设定适当的试验机构数量以促进患者入组。

作为一家创新药研发企业，公司在产品上市前的长期先行投资阶段仍将持续，预计将持续产生营业亏损及经营活动现金流为负的状况。今后为进行大规模研发投资，可能仍需通过外部融资筹措资金，存在因新股发行导致股东持股比例被稀释的风险，以及因市场行情、股价走势等因素导致难以按期望的时间和条件完成融资的风险。若采用借款方式融资，还可能因财务限制条款而对经营活动产生制约。

在研药品能否进入下一阶段以及获得审批，最终取决于各国监管机构的判断，存在无法按预定内容和时间表获得审批的可能性。由于各国药事法及相关法规会定期修订，因此也存在可能需要追加试验或变更计划的风险。作为应对措施，公司正持续与FDA、PMDA进行事前沟通，并与药事专家合作制定战略性的开发计划。

除已授权给大原药品工业株式会社的地区外，公司计划在推进开发至一定阶段后再向制药企业进行授权，但合作合同的签署可能比预期耗时更长。合同延迟将直接导致事业计划中里程碑收入的延后，进而影响财务计划。作为应对措施，公司正引入外部专家构建对多家候选企业的接触体系，并推进授权所需的临床及非临床数据完善和专利强化工作。

由于Nanvuranlat与LAT1的复合物晶体结构已公开，其他公司可能借此进入或加强新型LAT1选择性抑制剂的开发。若竞争性LAT1抑制剂在与本公司相同的疾病领域取得开发进展，可能对公司经营业绩及事业拓展产生影响。作为应对措施，在多发性硬化症等中枢性炎症疾病领域，公司已从乔治城大学取得覆盖LAT1抑制剂整体的综合用途专利的独占普通实施许可，力图通过疾病组合的多样化实现差异化。

关于Nanvuranlat，公司已在包括日美欧等主要国家取得癌症治疗用途专利，计划维持至2040年以后的独占权，但无法完全排除持有及授权专利今后被主张无效或遭受诉讼的可能性。若此类主张成立，将导致竞争优势丧失、研发活动受阻，从而影响经营业绩。作为应对措施，公司正推进用途专利的追加申请、次世代LAT1抑制剂的药物研发，并通过与外部专业机构合作对专利进行定期审查与管理。

在日本国内，Nanvuranlat取得药事申请及审批后的营销、市场推广及运营均依赖大原药品工业株式会社，若该公司内部对Nanvuranlat的优先级有所下降等，可能对销售能力产生影响。本公司虽提供开发支持，但难以直接掌控销售活动。作为应对措施，公司计划强化与该公司的合作关系，并结合全球层面的协作，在产品上市后提供市场推广方面的支持。