业务内容
K Pharma股份公司成立于2016年11月，是庆应义塾大学医学部衍生的生物初创企业，秉持“实现医疗创新，为医疗领域做出社会贡献”的经营理念。公司以ALS（渐冻症）、脊髓损伤、认知症等尚未确立有效治疗方法的中枢神经疾病领域为对象，混合开展利用iPS细胞的iPS创药业务（6条产品管线）与再生医疗业务（5条产品管线）。
公司于2023年10月在东京证券交易所Growth市场上市。目前尚未进入营收确认阶段，研发进展是主要的经营指标。
商业模式
取得庆应义塾大学等基础研究成果及专利的独占实施许可权，在自主推进研究开发的基础上，通过共同研究合同或许可合同将权利导出给制药公司等合作方。收入形式为合同一次性款项、开发达成里程碑款、销售使用费、销售达成里程碑款的四层结构。
ALS治疗药KP2011已导出给Alfresa Pharma株式会社，开发费用由该公司承担。在再生医疗事业方面，中长期也将自主制造销售纳入视野。
企业优势
冈野荣之教授（CSO）、中村雅也教授（CTO）作为董事参与公司经营，并与庆应义塾大学签订了多项共同研究合同及专利实施许可合同。2023年2月，公司在庆应义塾大学信浓町校区内开设了「K Pharma·庆应 脊髓再生实验室」，构建了将最前沿基础研究直接转化为事业的体制。
盐酸罗匹尼罗在ALS第Ⅰ/Ⅱa期医生主导临床试验中，确认相较于安慰剂组病情进展抑制效果达27.9周，相关成果发表于Cell Stem Cell杂志（2023年）。2023年3月，公司将该药物的国内开发权与制造销售权授权给Alfresa Pharma株式会社，该公司于2025年12月完成了KA-2301的第I期临床试验。
公司同时推进iPS创药事业的6条管线（ALS、难听疾病、额颞叶型认知症、亨廷顿病等）与再生医疗事业的5条管线（亚急性期、慢性期脊髓损伤、慢性期脑梗塞等）。在亚急性期脊髓损伤医生主导临床研究中，全部4例病例均纳入安全性与有效性评价，目前已进入向企业主导临床试验过渡的准备阶段。
ENVALITH 视角
业绩趋势
2026年12月期第1季度累计（2026年1月〜3月）销售收入持续为零。由于销售费用及一般管理费用为237百万日元（去年同期199百万日元）的增加，营业亏损为237百万日元（去年同期198百万日元），经常性亏损为242百万日元（去年同期198百万日元），当季净亏损为250百万日元（去年同期199百万日元），亏损进一步扩大。
计入公司债利息7百万日元（去年同期为零）以及计提减值损失7百万日元作为特别损失，也是导致净亏损扩大的原因之一。从过往业绩看，2023期曾实现营业利润366百万日元，但自2024期起，随着研发投资全面展开，转入亏损阶段。
全年业绩预期为营业亏损1,520百万日元、当期净亏损1,616百万日元（每股净亏损139.28日元），预计将持续大幅亏损。
成长战略
以ALS第Ⅲ期试验、脊髓损伤企业治验及海外专利取得三大方向为轴，力争实现收益化
与阿尔弗雷萨制药共同推进国内验证性临床试验（第Ⅲ期试验）的准备工作。力求尽早向患者提供治疗药物，试验启动是通向批准申请及许可收益化的最重要里程碑。
已收到美国专利局关于ALS治疗药的专利授权通知。为海外许可授权及共同开发谈判确保了知识产权基础，力图扩大全球范围的收益机会。
基于与尼康细胞创新公司签订的基本协议（2026年2月），推进技术转移及试验用产品生产。面向企业治验启动的具体准备工作正在推进，预计将成为再生医疗事业收益化的第一个成果。
与国立医院机构大阪医疗中心的共同研究合同延期至2029年3月31日，推进面向人iPS细胞衍生再生医疗等产品企业治验的具体准备工作。此次延期是基于一定进展与成果作出的决定，向治验申请的过渡将是下一个评价要点。
与学校法人北里研究所的共同研究合同延期至2027年3月，持续推进面向临床试验启动的非临床数据获取以及运用各类评价体系进行的有效性评价。目标是继ALS、脊髓损伤之后实现第三条产品线的收益化。
最近更新: 2026年7月17日