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RIBOMIC Inc.

4591东证Growth医药品

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RIBOMIC Inc.4591

RIBOMIC股份有限公司(新药研发业务・单一分部)

专注于适体核酸药物的新药研发平台型生物创业企业

期间本期上期增减率
事业收益3百万日元2百万日元
营业损失△1,207百万日元△1,050百万日元
经常损失△1,138百万日元△1,014百万日元
当期净损失△1,145百万日元△1,018百万日元
研究开发费803百万日元667百万日元
销售费用及一般管理费用406百万日元385百万日元
总资产2,976百万日元3,185百万日元
净资产2,841百万日元3,043百万日元
自有资本比率95.4%95.5%
现金及现金等价物期末余额1,927百万日元1,837百万日元
有价证券(持有至到期债券)900百万日元1,200百万日元
流动性资产合计(现金+有价证券)2,827百万日元3,037百万日元
每股净资产52.30日元68.26日元
每股当期净损失△23.07日元△25.21日元
期末已发行股份数54,332,640股44,613,940股
经营活动产生的现金流量△1,110百万日元△996百万日元

业务详情

利用自主新药研发平台「RiboART System®」,开展被视为继抗体之后的下一代新药——适体(核酸药物的一种)的研究开发。重点领域为眼科疾病和罕见病。业务模式以自主新药的授权许可(合同预付款・里程碑金・特许权使用费)与制药企业的联合研究收入为两大支柱。目前处于前期投资阶段,事业收益几乎为零,持续亏损。

近期概况

ACH第2相试验确认支持POC的结果,第3相临床试验申请及获批为最大进展

2026年3月完成了ACH第2相临床试验的统计分析,确认ΔAHV平均+1.4cm/年(p=0.04)的有效性及良好的安全性特征。同月向PMDA提交了第3相临床试验的试验申请并获得实施许可,达到监管层面随时可开始临床试验的状态。2025年5月获得罕见病用药指定(ODD),本期收到补助金39,190千日元。第18回股票认购权已于2025年12月10日全部行使完毕,筹集资金921百万日元。预计2027年3月期因第3相临床试验费用等,营业损失为△1,547百万日元。

主要产品

product
umedaptanib pegol(RBM-007,抗FGF2适体)

关于ACH,已于2026年3月完成第2相临床试验的统计分析,确认主要评价指标年身高增长速度变化量(ΔAHV)平均+1.4cm/年,具有统计学显著差异(p=0.04),获得支持POC的结果。同月向PMDA提交了第3相临床试验(2至14岁16名,52周)的试验申请并已获得实施许可。关于wet AMD,TOFU・RAMEN・TEMPURA试验的结果已刊登于英国皇家眼科学会杂志Eye。在糖尿病视网膜病变模型中也确认了抑制眼底出血的效果,并于2025年9月申请了用途专利。

product
RBM-006(抗Autotaxin适体)

在猪PVR模型中确认了抑制增殖膜形成、抑制视网膜脱离的效果,已发表于学术期刊。在糖尿病视网膜病变(DR)模型中也确认了对眼底出血的显著抑制作用。2026年1月成功创制出活性超越现有适体的新型抗Autotaxin适体,并已申请新物质专利。与umedaptanib pegol之间的开发优先顺序将基于综合评估予以判断。

product
RBM-011(抗IL-21适体)

与国立循环器病研究中心的联合研究中,在PAH模型动物中确认了对肺动脉壁增厚的显著抑制作用。原料药合成及毒性试验已完成,具备实施第1相临床试验的条件。相关专利已于2025年12月在日本、2026年3月在美国获得审定。

platform
RiboART System®

除用于自主新药研发管线的创制及价值提升外,还通过与制药企业等的联合研究及技术提供,应用于新药研发支持业务。持续推进与AI技术(RaptRanker・RaptGen・RaptScore)及量子计算融合的技术升级。目前正与Reid Pharma、日产化学、SK Plasma开展3项联合研究。

platform
DDS适体业务

正在推进三个研究领域:光免疫疗法的应用(与慈惠大学・医科齿科大学的三方合作)、siRNA核酸递送的应用(面向登革病毒的嵌合核酸,已于2024年12月刊登于学术期刊)、以及适体修饰纳米粒子(LNP)的应用(2025年6月申请专利)。

成长驱动力

  • umedaptanib pegol的ACH第3相临床试验(已获PMDA实施许可,2至14岁16名・52周)的启动及推进将扩大授权许可机会
  • 获得罕见病用药指定(ODD)后利用PMDA的优惠措施加速开发,并持续获得补助金收入
  • 扩大对wet AMD・糖尿病视网膜病变・糖尿病黄斑水肿的适应症(已获得临床POC,具备一线治疗药物・抑制瘢痕差异化的可能性)
  • 将RaptScore等AI新药研发技术整合入「RiboART System®」以提升研发效率
  • DDS适体业务(光免疫疗法・siRNA递送・LNP修饰)通过与制药企业签订合作协议实现早期收益化
  • 与Reid Pharma・日产化学・SK Plasma正在进行的3项联合研究的推进将累积新药研发支持收入
  • 通过行使第19回股票认购权(面向EVO FUND)筹集追加资金(截至2026年5月13日已行使1,440,000股)

风险

  • 事业收益几乎为零的前期投资阶段持续,若未能实现授权许可则存在资金枯竭风险(预计2027年3月期营业损失为△1,547百万日元,流动性资产为2,827百万日元)
  • ACH第3相临床试验失败・延迟的风险(第2相为探索性分析,第3相必须确认有效性)
  • 在wet AMD开发中尚未显示出优于aflibercept单药的有效性,差异化战略(一线治疗・抑制瘢痕)尚未在临床上得到证明,需要与其他企业合作或通过基金等筹集资金
  • 因第19回股票认购权行使而带来的股权稀释风险(潜在股份数22,000,000股,截至2026年5月13日已发行股份数为55,772,640股)
  • 集中于单一分部・单一模式的风险(专注于适体新药研发)
  • 随第3相临床试验推进,研究开发费再度扩大的风险(预计2027年3月期事业费用总额为1,565百万日元,较本期增加355百万日元)
  • 针对RBM-006的PVR适应症,有效动物模型的建立存在困难,2025年5月已终止与日本大学的联合研究,在研管线推进存在不确定性

最近更新: 2026年6月19日