业务内容
RIBOMIC股份有限公司是2003年基于东京大学医科学研究所的研究成果而设立的新药研发平台型生物初创企业。公司利用其独有的新药研发基础技术「RiboART System®」，开展被誉为继抗体之后的次世代新药——适体（核酸药物的一种）的研究开发。
公司以眼科疾病和罕见病为重点领域，正将其主导管线产品umedaptanib pegol（抗FGF2适体）作为软骨发育不全症（ACH）及湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的治疗药物进行开发。公司以通过向制药企业授权许可（License-out）获取收益为主要目标，同时并行开展新药研发支持业务。
主要客户为国内外制药企业及研究机构，公司已与韩国AJU制药达成过许可协议。
商业模式
在新药研发业务方面，公司通过自主研发或与大学等机构共同研究开发适体药物候选物，在向制药企业进行许可授权（License-out）时获得首付款、里程碑收入及特许权使用费。在药物研发支持业务方面，公司利用「RiboART System®」协助制药企业解决新药研发课题，从而较早获得研究受托收入及技术许可对价。
通过将两项业务相结合，该设计旨在同时实现短期收益保障与中长期高附加值收益的创造。
企业优势
在umedaptanib pegol的ACH II期临床试验（12名）中，确认年身高增长速度变化量（ΔAHV）平均+1.4cm/年，具有统计学显著差异（p=0.04），取得临床POC。2026年3月已从PMDA取得III期临床试验（2～14岁16名，52周）的实施许可，开发阶段明确推进。
主导管线RBM-007（umedaptanib pegol）的物质专利已在日本、美国、欧洲、中国、韩国、印度等13个国家和地区注册并维持。RBM-011（IL-21适体）也已在日美取得专利授权。制剂专利、用途专利也在多个国家维持，为许可授权（license-out）谈判提供了知识产权方面的支撑。
通过与早稻田大学的共同开发，已确立RaptRanker、RaptGen、RaptScore三阶段AI适体评价技术，并已发表于学术期刊。此外，正在光免疫疗法、siRNA递送、LNP修饰三个领域开发DDS适体技术。这些技术已整合至「RiboART System®」，成为新药研发支持业务的差异化要素。
ENVALITH 视角
业绩趋势
2026年3月期的事业收益为3百万日元（上期2百万日元），依然处于实质为零的水平。研发费用增至803百万日元（上期668百万日元）为主因，营业亏损扩大至1,207百万日元（上期1,051百万日元）。
尽管计入了补助金收入57百万日元（上期35百万日元）等营业外收益82百万日元，经常亏损仍达1,139百万日元。加上固定资产减值损失6百万日元，当期净亏损为1,145百万日元（上期1,019百万日元）。
过去5期的营业亏损变化为-1,748→-1,786→-1,116→-1,051→-1,207百万日元，自2024期以后维持在1,000～1,200百万日元区间。2027年3月期由于第3阶段临床试验费用全面展开，预计营业亏损将达1,547百万日元，亏损预计将进一步扩大。
成长战略
以umedaptanib pegol迈入第3期临床试验及实现许可授权（License-out）为核心，通过AI与DDS技术拓展新一代产品管线
2026年3月已向PMDA提交临床试验申请并获得实施许可。计划以2～14岁的16名儿童患者为对象，开展每周1次1mg/kg皮下给药、持续52周的单药试验。目前正在推进与各试验机构的合同签订手续，通过第3期试验成功实现许可授权（License-out）机会是价值实现的最大情景。
在TOFU试验中确认了瘢痕形成抑制效果。目前正以证明未经治疗的湿性AMD患者临床试验中的瘢痕化抑制效果为目标，正在探讨与其他企业的合作及通过基金等方式进行融资。在糖尿病视网膜病变模型中也确认了眼底出血抑制效果，并将糖尿病黄斑水肿的应用纳入视野。
在糖尿病视网膜病变模型中确认了血管稳定化作用。2026年1月已就新物质提交专利申请，成功创制出活性和链长均优于现有适体的新型适体。2027年3月期计划计上非临床试验及原料药合成相关费用，推进向临床试验阶段过渡的准备工作。
原料药合成及毒性试验已完成，已具备开展第1期临床试验的条件。已在日本（2025年12月）及美国（2026年3月）获得专利授权决定，目前处于将根据融资情况判断第1期临床试验启动时机的阶段。
已确立RaptScore（基于大型语言模型），实现了对任意序列的评价与优化。目前正在推进与Leadpharma、日产化学及SK Plasma的3项共同研究。通过业务委托合同等方式，正在推进与包括国内大型制药企业在内的多家公司构建合作关系，力争发展为共同研究合同。
关于2025年8月12日发行的第19回新股认购权证，在2026年4月1日至5月13日期间，共有14,400份（1,440,000股）被行使，资本金增至933百万日元、资本公积金增至5,217百万日元。为应对第3期临床试验费用的全面增加，确保资金到位已成为当务之急。
最近更新: 2026年7月19日