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520A東証グロース医薬品

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ジェイファーマ520A

ジェイファーマ(単一セグメント)

LAT1阻害剤を核とするグローバル創薬ベンチャーの単一事業セグメント

期間今期前期増減率
営業損失-3,710百万円-1,596百万円
経常損失-2,636百万円-1,527百万円
当期純損失-2,466百万円-1,499百万円
総資産4,761百万円2,857百万円
現金及び現金同等物残高4,453百万円2,302百万円

事業詳細

SLCトランスポーターの一種であるLAT1(L型アミノ酸トランスポーター1)を標的とした低分子創薬に特化。リード化合物ナンブランラト(JPH203)は胆道がんを中心にグローバル第3相臨床試験を進行中。第2化合物JPH034は再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症を対象に米国第1相臨床試験を開始。収益は未計上で、研究開発費が先行する開発ステージ企業。グローバルライセンス契約による収益化を目指す。

直近の概況

グローバル第3相試験開始とJPH034米国第1相試験開始が主要進捗

2025年12月にナンブランラトのグローバル第3相臨床試験(Beacon-BTC)を開始し、2026年6月現在計画通り進捗。2026年3月22日にJPH034の米国第1相臨床試験を開始し最初の被験者への投与を実施。2025年10月のESMO2025でナンブランラト第2相試験のサブグループ解析・曝露反応解析をポスター発表。国内では胆道がん1次療法ICI併用の医師主導試験(JON-2404-B)が2026年4月にjRCT登録・公開。財務面では第三者割当増資・公募増資等により3,777百万円を調達し現金残高が大幅増加した一方、臨床試験費用増加により営業損失は前期比2,114百万円拡大。

主要プロダクト

product
ナンブランラト(JPH203)

LAT1を選択的に阻害する低分子化合物。国内第2相臨床試験でPFS主要評価項目を達成(ハザード比0.56、p=0.02)。2022年4月に米国FDAよりオーファンドラッグ指定取得。2025年12月にグローバル第3相臨床試験(Beacon-BTC)を開始し、2026年6月現在計画通り進捗中。胆道がん2次療法単剤及び1次療法ICI併用療法の開発を推進。

product
JPH034

再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症及びグリオーマを対象疾患とする。2026年3月22日に米国第1相臨床試験を開始し最初の被験者への投与を実施。NMSSのFast Forward Research Grantで60万米ドルの補助金を獲得。Georgetown大学保有の用途特許についてグローバル独占的通常実施権を取得。

product
次世代LAT1阻害剤(Best-in-Class)

ナンブランラトと同等以上の特性を有する可能性のある候補化合物をすでに特定し、構造最適化と非臨床評価を進行中。SLCトランスポーター創薬プラットフォームを活用し、持続的なパイプライン拡充を目指す。

platform
SLCトランスポーター創薬プラットフォーム

創業者が発見した12種類の新規トランスポーターを背景に、クライオ電子顕微鏡を用いたSLC構造解析技術を確立。Georgetown大学・Turku PET Centreなど国際アカデミアとの委託・共同研究体制を構築。がん・自己免疫・希少疾患領域への展開を支える技術基盤として機能。

成長ドライバー

  • ナンブランラトのグローバル第3相臨床試験(Beacon-BTC)の順調な進捗と将来的なグローバルライセンス契約締結の可能性
  • 胆道がん2次療法における既存承認薬が存在しない約70%の患者層に対する高いアンメット・メディカル・ニーズ
  • JPH034による再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症市場(2024年約56億米ドル、2033年約98億米ドル予測)への参入
  • ナンブランラトの1次療法ICI併用・KRAS変異大腸がん・希少疾患への適応拡大によるライフサイクルマネジメント
  • 第三者割当増資・公募増資等による財務基盤強化(現金残高4,453百万円)と継続的な研究開発投資余力の確保

リスク

  • 事業収益が未計上であり、臨床試験費用の増加により営業損失が拡大(前期比約2,114百万円増)、継続的な資金調達が必要
  • グローバル第3相臨床試験の結果が主要評価項目を達成できない場合、事業化スキーム構築が困難となるリスク
  • ライセンス契約交渉は相手先企業の判断に依存し、2028年3月期以降の事業化スキーム構築が遅延するリスク
  • 競合品(BTK阻害剤トレブルチニブ等)がFDAよりCRLを受領するなど、同領域での規制承認の不確実性
  • 米国の関税政策や薬価政策の変動が製薬業界全体の投資環境に与える不確実性

最終更新: 2026年6月24日