ジェイファーマ

2026年3月期より開始したナンブランラトの胆道がん2次療法グローバル第3相臨床試験において、人種差や1次療法治療薬の変化等により想定通りの結果が得られない可能性がある。主要評価項目を達成できない場合、追加試験の実施による時間・費用の増大、または開発中止の判断に至る可能性があり、事業価値に直結する最重要リスクと位置付けられている。対応策として、科学的知見に基づく治験デザインの構築とパイプラインの多様化を進めている。

治験薬等の製造を国内外のCMOに委託しており、委託先の法令遵守不備等により製造停止に至った場合には事業への影響が大きい。バックアップCMOへの並行委託は現在の財務状況では費用負担が大きく現実的でないため、代替CMO候補の選定と良好な関係維持に留まっている。なお、現在進行中・準備中の臨床試験に用いる製剤については既に製造が完了している。

上場前から出資しているベンチャーキャピタル等の投資ファンドが発行済株式総数の一定数を保有しており、ロックアップ期間満了後または一定条件該当時に市場売却を行う可能性がある。大量売却が生じた場合、市場における需給バランスが一時的に崩れ当社株式の市場価格が下落するリスクがある。対応策として、株主・投資家との建設的な対話を通じた事業理解の促進と適時適切な情報開示に努めている。

患者エントリーの遅延等により臨床試験の完了が予定より長期化するリスクがある。試験が長引くと承認申請スケジュールが後ろ倒しとなり、事業計画全体に影響を及ぼす。対応策として、胆道がん治験に経験豊富なCROとの連携、患者団体との協力チャネル構築、適切な施設数の設定によるエントリー促進を図っている。

創薬ベンチャーとして製品上市前の長期先行投資期間が継続し、継続的な営業損失と営業キャッシュ・フローのマイナスが見込まれる。今後も多額の研究開発投資のために外部資金調達が必要となる可能性があり、新株発行による株主持分の希薄化や、市況・株価動向によっては希望する時期・条件での調達が困難となるリスクがある。借入による調達の場合は財務制限条項による事業活動への制約も生じ得る。

開発医薬品の次フェーズ移行および承認取得は最終的に各国規制当局の判断に依存しており、予定通りの内容・スケジュールで承認が得られない可能性がある。各国の薬事法・関連法規は定期的に改定されるため、追加試験や計画変更が必要となるリスクも存在する。対応策として、FDA・PMDAとの継続的な事前相談および薬事専門家との連携による戦略的開発計画の策定を行っている。

大原薬品工業株式会社への導出地域以外について、一定段階まで開発を進めた後に製薬企業への導出を計画しているが、アライアンス契約締結までに予定より時間がかかる可能性がある。契約遅延は事業計画上のマイルストン収入の遅延に直結し、財務計画に影響を及ぼす。対応策として、外部専門家を交えた複数候補企業へのアプローチ体制の構築と、導出に必要な臨床・非臨床データの整備・特許強化を進めている。

ナンブランラトのLAT1との複合体結晶構造が公開されており、他社が新規LAT1選択的阻害剤の開発に参入・強化する可能性がある。競合LAT1阻害剤が当社と同一疾患領域で開発が進んだ場合、経営成績および事業展開に影響を及ぼす可能性がある。対応策として、多発性硬化症等の中枢性炎症疾患ではGeorgetown大学からLAT1阻害剤全体をカバーする包括的用途特許の独占的通常実施権を取得し、疾患ポートフォリオの多様化による差別化を図っている。

ナンブランラトについては日米欧を含む主要国でがん治療薬用途特許が成立し2040年以降までの独占権を計画しているが、保有・ライセンス特許に対して将来的に無効等の主張や訴訟が提起される可能性を完全に排除できない。これが認められた場合、競争優位性の喪失や研究開発活動への支障が生じ経営成績に影響を及ぼす。対応策として、用途特許の追加出願、次世代LAT1阻害剤の創薬研究、外部専門機関との連携による特許の定期的な検証・管理を行っている。

国内でのナンブランラトの薬事申請・承認後の営業・マーケティング・オペレーションは大原薬品工業株式会社に依存しており、同社内でのナンブランラトの優先度低下等により販売力に影響が出る可能性がある。当社は開発サポートを提供するが、販売活動の直接的なコントロールは困難である。対応策として、同社との関係強化およびグローバルとの連携による上市後マーケティングサポートの提供を予定している。