ジェイファーマ
520A・東証グロース・医薬品
ジェイファーマ
520A・東証グロース・医薬品
事業内容
ジェイファーマは、創業者・遠藤仁（現杏林大学名誉教授）が発見したL型アミノ酸トランスポーター1（LAT1）を標的とする低分子創薬に特化したグローバル創薬ベンチャーである。がん・自己免疫疾患・希少疾患など既存治療では十分な効果が得られていない領域のアンメット・メディカル・ニーズに応えることを使命とし、リード化合物ナンブランラト（JPH203）による胆道がんグローバル第3相臨床試験（Beacon-BTC）と、中枢移行性LAT1阻害剤JPH034による再発を伴わない2次性進行型多発性硬化症の米国第1相臨床試験を同時並行で推進している。
米国FDAとの緊密な対話を重ね、欧米CROやアカデミアと連携したグローバル開発体制を構築している。
ビジネスモデル
当社は現時点で売上収益を計上しておらず、研究開発費を先行投資する創薬ベンチャーモデルを採る。収益化の主軸は、グローバル第3相臨床試験まで自社主導で開発を進めた上で製薬企業へライセンス契約（契約一時金・マイルストン・ロイヤルティ）を締結する形態であり、早期ライセンスによる価値毀損を避ける戦略を明示している。
資金は株式発行・公的補助金（AMED・NMSS等）で調達し、大原薬品工業との日本・アジア向けライセンス契約（最大5.5億円＋ロイヤルティ最大10%）が既存の唯一の事業化契約として存在する。
企業の強み
ナンブランラトの国内第2相臨床試験（105名無作為化二重盲検）でPFSのハザード比0.56（p=0.02）を達成し、主要評価項目を充足した。ASCO GI 2023・ASCO Annual Meeting 2023で2回連続口頭発表（採択率数%）を獲得し、結果はClinical Cancer Researchに掲載。
グレード3以上有害事象率30%と既存薬（FOLFOX 69%、デュルバルマブ併用76%）を大幅に下回る安全性プロファイルも確認されている。
2022年4月にオーファンドラッグ指定を取得し、2024年9月にIND申請承認、2025年5月には商業製造スケールでのCMC品質基準適合についてFDAより肯定的書面回答を受領した。国内臨床データを基にFDAレビューを経てグローバル第3相へ進んだ事例は希少であり、規制当局との対話能力と開発実行力を示す具体的実績である。
JPH034について、米国Georgetown大学が保有するLAT1阻害剤の中枢性炎症性疾患（多発性硬化症含む）用途特許のグローバル独占的通常実施権を取得した。さらに競争が極めて厳しいNMSSのFast Forward Research Grantに採択され60万米ドルの補助金を獲得。
AMEDの創薬ベンチャーエコシステム強化事業にも採択されており、外部機関による科学的評価が知財・資金両面で裏付けられている。
エンヴァリスの着眼点
業績トレンド
2027年3月期1Q累計は事業収益ゼロ、営業損失570百万円、経常損失564百万円、四半期純損失561百万円。通期業績予想（営業損失2,841百万円、経常損失2,841百万円、当期純損失2,842百万円）に変更はなく、前期（2026年3月期）実績の営業損失3,710百万円・当期純損失2,466百万円と比較すると営業損失は縮小予想。
1Qの進捗は通期予想の約20%であり、複数の臨床試験費用の増加を織り込んだ計画に概ね沿ったペースで進んでいる。
成長戦略
ナンブランラトのグローバル承認・ライセンス契約を核に、JPH034と次世代品でパイプラインを多層化
Beacon-BTC試験は2026年8月現在米国15施設の立ち上げが完了し計画通り進捗。パートナー候補企業へのコンタクトを開始し、パートA及び国内ICI併用試験完了見込みの2028年3月期以降の事業収益計上を想定。
2026年3月に米国第1相試験を開始し最初の被験者投与を実施、計画通り順調に進捗。2027年3月期中にライセンス契約・共同開発・子会社設立等の事業化スキーム構築を見込むが内容は未確定。
ナンブランラト・JPH034に続く開発候補として、Best-in-Classを目指す候補化合物を特定し構造最適化及び非臨床評価を進行中。既存パイプラインのライフサイクルマネジメントと並行し新たな成長ドライバーを創出。
最終更新: 2026年8月13日