事業内容
クリングルファーマは2001年設立の大学発創薬バイオベンチャーで、大阪大学名誉教授・中村敏一氏が発見したHGF（肝細胞増殖因子）タンパク質を唯一の創薬シーズとして難治性疾患治療薬の開発を行う。脊髄損傷急性期・声帯瘢痕・ALS・急性腎障害の4疾患で臨床試験を実施済みまたは進行中。
自社での医薬品製造販売承認取得を基本方針とし、承認後は丸石製薬・東邦ホールディングスとの提携によるサプライチェーンを活用した販売を想定。2020年12月に東京証券取引所マザーズ（現グロース）に上場。
現在は脊髄損傷急性期と声帯瘢痕の2パイプラインに経営資源を集中している。
ビジネスモデル
現時点の売上は米国クラリス・バイオセラピューティクス社からの技術アクセスフィー（年間定額ロイヤリティ）が唯一の収益源（2025年9月期：72百万円）。承認後は契約一時金・開発マイルストーン・販売マイルストーン・ロイヤリティ・製品販売の複合収益を想定。
製造は外部受託機関に委託し、販売は提携先（丸石製薬・東邦HD）に依存する軽資産モデルを採用。公的資金（AMED-CiCLE）や新株予約権行使による増資で開発費を補填している。
企業の強み
第Ⅰ/Ⅱ相試験でASIA motor scoreの20週時に有意差を確認しPOCを取得。2019年9月に国内で希少疾病用医薬品指定、2025年6月にはFDAより米国でもOrphan Drug Designationを取得。優先審査・開発費助成等の制度的優遇を国内外で確保している。
HGF製剤組成に関する特許2件（HGF製剤・神経疾患治療に適したHGF製剤）を日本・米国・欧州・カナダ・韓国の5カ国・地域で権利化済み。物質特許失効後も製剤特許によりグローバルでの事業展開に有利な知財環境を構築している。
脊髄損傷急性期製品（KP-100IT）について、救急領域スペシャリティファーマの丸石製薬と独占的販売許諾契約（承認後15年間）、東邦ホールディングスと独占的卸売販売権契約を締結済み。承認時点で即座に商業販売を開始できる体制が整備されている。
エンヴァリスの着眼点
業績トレンド
2026年9月期第3四半期累計の売上高は323百万円（前年同期比501.0%増）とクラリス社向け原薬供給拡大により大幅増加し、営業損失は634百万円（前年同期738百万円）とQ3累計時点では縮小した。一方、通期予想は売上332百万円（前期比360.4%増）に対し営業損失1,018百万円（前期909百万円）と前期より悪化を見込んでおり、第4四半期に追加臨床試験関連費用等の集中的な計上が想定される。
自己資本比率は60.9%（前期末61.5%）とやや低下。
成長戦略
脊髄損傷急性期の追加試験完遂と声帯瘢痕の商業化提携を軸に企業価値最大化
PMDAとの合意に基づき2026年6月に第Ⅲ相追加試験の治験計画届書を提出、7月3日に所定調査完了。成功確度の高い追加データ取得後、国内承認申請を目指す。
2026年1月に第Ⅲ相試験の最終症例組入れが完了。丸石製薬との日本独占販売に関する基本合意書を締結し、2026年9月を目処に最終契約（契約一時金・追加出資含む）の締結を目指す。
米国子会社Kringle Pharma USA, Inc.の設立（2025年11月）・増資（2026年4月）に加え、FDA・EMAの希少疾病用医薬品指定取得により、脊髄損傷急性期のグローバル臨床開発基盤を整備。
EVO FUNDへの新株予約権割当（2025年8月）による資金調達を継続するとともに、資本金・資本準備金減少による欠損てん補で財務体質健全化を図り、株主還元含む資本政策の柔軟性を確保。
最終更新: 2026年8月10日