株式会社モダリス4883
遺伝子治療薬開発事業（単一セグメント）
CRISPR-GNDM®技術を核とした希少遺伝子疾患向け遺伝子治療薬開発事業
| 期間 | 今期 | 前期 | 増減率 |
|---|---|---|---|
| 事業収益（売上高） | 0百万円（2026年12月期第1四半期） | 0百万円（2025年12月期第1四半期） | — |
| 営業損失 | -343百万円（2026年12月期第1四半期累計） | -633百万円（2025年12月期第1四半期累計） | ↑ |
| 経常損失 | -323百万円（2026年12月期第1四半期累計） | -652百万円（2025年12月期第1四半期累計） | ↑ |
| 親会社株主に帰属する四半期純損失 | -324百万円（2026年12月期第1四半期累計） | -652百万円（2025年12月期第1四半期累計） | ↑ |
| 研究開発費 | 294百万円（2026年12月期第1四半期累計） | 572百万円（2025年12月期第1四半期累計） | ↑ |
| 販売費及び一般管理費 | 49百万円（2026年12月期第1四半期累計） | 61百万円（2025年12月期第1四半期累計） | ↑ |
| 期末現金及び預金 | 2,812百万円（2026年3月31日） | 2,812百万円（2025年12月31日） | — |
| 総資産 | 2,942百万円（2026年3月31日） | 2,964百万円（2025年12月31日） | ↓ |
| 純資産合計 | 2,800百万円（2026年3月31日） | 2,793百万円（2025年12月31日） | ↑ |
| 自己資本比率 | 93.8%（2026年3月31日） | 93.0%（2025年12月31日） | ↑ |
| 1株当たり四半期純損失 | -3.64円（2026年12月期第1四半期） | -9.02円（2025年12月期第1四半期） | ↑ |
| 発行済株式数（自己株式含む） | 92,354,098株（2026年3月31日） | 86,674,098株（2025年12月31日） | ↑ |
事業詳細
独自プラットフォーム技術「CRISPR-GNDM®（切らないCRISPR技術）」を用い、主に希少筋疾患を対象とした遺伝子治療薬の研究開発を行う創薬ベンチャー。協業モデル（パートナーへのライセンスアウト）と自社モデル（自社主導開発）を組み合わせた「ハイブリッドモデル」を採用。現時点では事業収益はゼロであり、研究開発費および一般管理費が全費用を構成する。複数の自社モデルパイプラインを保有し、MDL-101の臨床段階移行を最優先課題として開発を継続している。
直近の概況
損失が前年同期比ほぼ半減、MDL-101はGLP毒性試験パイロット開始で臨床移行準備継続
2026年12月期第1四半期（2026年1月〜3月）の営業損失は343百万円と前年同期（633百万円）から約46%改善。研究開発費が572百万円から294百万円へ大幅減少したことが主因。MDL-101はGLP毒性試験の再試験に向けたパイロット試験を開始し、投与後の生体内挙動は概ね想定に沿った初期結果を確認。品質評価プロセスの再構築も進行中。MDL-202は米国バイオテック企業との共同研究で新規分子構築に成功し2025年5月ASGCTで発表済み。行使価額修正条項付新株予約権の行使により資本金・資本剰余金各161,739千円が増加。後発事象として2026年4月に追加で3,780,000株が発行され、発行済株式総数は96,334,098株に拡大。現金及び預金は2,812百万円を維持しており、今後1年間の事業資金は確保済みと判断。
主要プロダクト
成長ドライバー
- MDL-101のIND enabling試験における対照群比較での明確な生存期間延長効果の確認（薬理学的有効性の継続的支持）
- MDL-101のGLP毒性試験パイロット試験開始による臨床移行に向けた開発精度・再現性の向上
- MDL-202における筋特異的キャプシド技術を活用した新規分子構築成功とASGCTでの専門家コミュニティからの高い関心
- SOLVE FSHDとの戦略的提携に基づく研究開発支援金の獲得（MDL-103関連）
- JCRファーマ社を含む複数の共同研究を通じた新規要素技術へのアクセス拡大
- 行使価額修正条項付新株予約権の継続的行使による研究開発資金の確保（第1四半期中に資本金・資本剰余金各161,739千円増加、4月末までにさらに各101,552千円増加）
- 研究開発費の大幅削減（前年同期比約49%減）による資金効率の改善と現金残高の維持
リスク
- 事業収益がゼロの状態が継続しており、継続的な営業損失・営業CFマイナスにより継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる状況が存在（注記上は重要な不確実性なしと判断）
- MDL-101のGLP毒性試験に関連する追加検証・パイロット試験の実施により、IND申請・臨床移行時期のさらなる遅延リスクが継続
- 品質評価プロセスの再構築（外部ベンダー体制の見直し含む）が完了するまでの開発スケジュール不確実性
- 2026年12月期の業績予想を合理的に算定できないとして非開示とするほど、収益見通しの不確実性が高い
- 行使価額修正条項付新株予約権の継続行使による株式希薄化リスク（第1四半期末92,354,098株→4月末96,334,098株へ拡大）
- 米国の医療・薬価政策を含む外部環境の変化が研究開発活動・承認プロセスに影響を与えるリスク
- バイオ・創薬分野への投資マインドの回復が限定的であり、将来的な資金調達環境の不確実性が継続
- 中東情勢の緊張・エネルギー価格変動・為替変動等のマクロ経済リスクが研究開発費用に影響を与えるリスク
最終更新: 2026年3月25日