株式会社モダリス

当社グループは継続的な営業損失の発生および営業キャッシュ・フローのマイナスを計上しており、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在している。当連結会計年度末現在の現金及び預金は2,812,367千円であり、翌連結会計年度の事業活動資金は確保していると判断しているものの、安定的な収益源を十分には有していない。対策として、MDL-101を軸とした研究開発継続、パートナリング交渉、研究開発体制の適正化によるコスト低減に取り組んでいる。

医薬品の開発には多額の研究開発投資と長い時間を要するが、臨床試験・前臨床試験で有用な効果を発見できないこと等により開発が予定通りに進行せず、延長・中止の判断を行うことは稀ではない。上市時期の延期となった場合には追加の資金投入が必要になるほか特許権の存続期間が短縮され、上市断念の場合には投じた研究開発資金が回収できなくなる。対策として、パートナー企業との連携やパイプラインのポートフォリオ化によるリスク分散を行う方針である。

研究開発型企業として多額の研究開発資金を必要とし、長期にわたる先行投資期間において継続的に営業損失を計上しており、現状では安定的な収益源を十分には有していない。必要なタイミングで資金を確保できなかった場合には、事業の継続に重大な懸念が生じる可能性がある。対策として、安定的な収益源を確保するまでの期間においては、適切な時期に資金調達等を実施し財務基盤の強化を図る方針である。

CRISPR領域は基本特許が紛争中の状況下で新しい特許が次々に生み出されており、関連領域の知的財産権の全体像は混沌としたままである。当社グループまたはライセンサーが必要なライセンスの取得手続きで失敗した場合、商業的に合理的な条件でライセンスを利用できない、または全く利用できないことにより事業戦略に重大な影響を及ぼす可能性がある。対策として、自社特許を含む各プロダクトに係る特許の保護を図る一方、必要な特許の導入も並行して検討している。

CRISPR/Cas9以外にも多様なゲノム編集技術（ZFN、TALEN、各種Casファミリー等）が存在し、エピジェネティクス制御を標榜するChroma Medicine、Tune Therapeuticsなど競合企業が複数設立されている。国際的な巨大企業を含む国内外の数多くの企業・研究機関による激しい競争状態にあり、当社グループが競争優位性を継続して保てるとは限らない。対策として、各要素技術のバージョンアップと最新技術動向のモニタリングを行い、競合優位性を保てないと判断したパイプラインについては中止等を含むポートフォリオ見直しを随時行う。

遺伝子治療薬に関連する国内外の法規制は最新の技術革新に対応すべく常時変更・見直しがなされる可能性があり、これまで認められてきた開発方針が認められなくなるリスクや、薬事承認が想定通りに下りない・取得に想定以上の時間を要するリスクがある。また、米国・日本をはじめとする医療先進国の先端医療推進政策が当社の予見しえない形で採られた場合にも、事業戦略及び経営成績に重大な影響を及ぼす可能性がある。対策として、法規制の流れをモニタリングするとともに、必要な場合には業界団体を通じた当局への働きかけも行う方針である。

当社グループは東京大学・エディタス社・ブロード研との間で事業の根幹に関わる重要なライセンス契約を締結しており、これらの契約の継続に支障をきたす要因が発生した場合、または当社にとって不利な契約改定が行われた場合・契約期間満了後に継続されない場合には、事業・業績・財務状況等に重大な影響を及ぼす可能性がある。現時点では各契約の継続に支障をきたす要因は発生していないが、いずれの契約においても解除条項に抵触した場合のリスクは否定できない。対策として、取締役会の監視等を通じて法規制を遵守しながら良好な関係の維持に努めている。

協業モデルパイプラインにおいてパートナーによる解除が可能な条項が含まれており、パートナーの経営方針変更や経営環境の悪化等により期間満了前に契約が終了する可能性がある。また、ライセンスアウト後の臨床試験・承認申請はパートナーが主体となるため当社でコントロールできず、進捗遅延や断念によりマイルストン収入・ロイヤルティが得られなくなるリスクがある。さらに業界における組織再編・M&Aによりパートナーの経営構造が短期間に変化する可能性もあり、対策としてパイプラインのポートフォリオ化によるリスク分散を行う方針である。

当社は将来の研究開発活動の拡大に伴い増資を中心とした資金調達を機動的に実施していく可能性があり、発行済株式数の増加により1株当たりの株式価値が希薄化する可能性がある。また、2025年8月25日にEVO FUNDを割当先とする第17回新株予約権（行使価額修正条項付）を発行しており、提出日前月末現在の潜在株式数は発行済株式総数89,554,098株に対してストック・オプション分8,752,500株（9.8%）および当該新株予約権分6,580,000株（7.3%）が存在する。対策として、調達資金を研究開発に充当し安定的な将来の利益拡大を図ることで希薄化を少なくする方針である。

当社グループは提出日前月末現在、取締役6名・従業員3名・子会社従業員14名の小規模組織であり、代表取締役CEO森田晴彦をはじめとする経営陣および少数の研究開発人員に事業活動が強く依存している。優秀な人材の確保・育成が順調に進まない場合や人材の流出が生じた場合には、事業活動に支障が生じ業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性がある。対策として、多様な人材が活躍できる人事制度・風土の整備、新株予約権プランや事後交付型株式報酬制度の導入を含めた競争力のある条件での採用に努めている。