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株式会社リボミック

4591・東証グロース・医薬品

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株式会社リボミック4591

株式会社リボミック（創薬事業・単一セグメント）

アプタマー核酸医薬に特化した創薬プラットフォーム型バイオベンチャー

期間今期前期増減率
事業収益3百万円2百万円↑
営業損失△1,207百万円△1,050百万円↓
経常損失△1,138百万円△1,014百万円↓
当期純損失△1,145百万円△1,018百万円↓
研究開発費803百万円667百万円↓
販売費及び一般管理費406百万円385百万円↓
総資産2,976百万円3,185百万円↓
純資産2,841百万円3,043百万円↓
自己資本比率95.4%95.5%—
現金及び現金同等物期末残高1,927百万円1,837百万円↑
有価証券（満期保有目的債券）900百万円1,200百万円↓
流動性資産合計（現金＋有価証券）2,827百万円3,037百万円↓
1株当たり純資産52.30円68.26円↓
1株当たり当期純損失△23.07円△25.21円↑
期末発行済株式数54,332,640株44,613,940株↓
営業活動によるキャッシュ・フロー△1,110百万円△996百万円↓

事業詳細

独自創薬プラットフォーム「RiboART System®」を活用し、抗体に次ぐ次世代新薬として期待されるアプタマー（核酸医薬の一種）の研究開発を行う。重点領域は眼科疾患と希少疾患。ビジネスモデルは自社創薬品のライセンス・アウト（契約一時金・マイルストーン・ロイヤルティー）と製薬企業との共同研究収入の二本柱。現在は先行投資段階にあり、事業収益はほぼゼロで継続的な赤字が続いている。

直近の概況

ACH第2相試験でPOC支持結果を確認、第3相治験申請・許諾取得が最大の進捗

2026年3月にACH第2相臨床試験の統計解析が完了し、ΔAHV平均+1.4cm/年（p=0.04）の有効性と良好な安全性プロファイルを確認。同月PMDAへ第3相臨床試験の治験申請を実施し実施許諾を取得、規制上いつでも臨床試験を開始できる状態となった。2025年5月に希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得し、今期助成金39,190千円を受領。第18回新株予約権は2025年12月10日に全行使完了し921百万円を調達。2027年3月期は第3相臨床試験費用等により営業損失△1,547百万円を予想。

主要プロダクト

product
umedaptanib pegol（RBM-007、抗FGF2アプタマー）

ACHについては2026年3月に第2相臨床試験の統計解析が完了し、主要評価項目の年間身長伸展速度変化量（ΔAHV）平均+1.4cm/年で統計学的有意差（p=0.04）を確認、POCを支持する結果を得た。同月PMDAへ第3相臨床試験（2～14歳16名、52週）の治験申請を実施し実施許諾を取得済み。wet AMDについてはTOFU・RAMEN・TEMPURA試験の結果が英国王立眼科学会誌Eyeに掲載。糖尿病網膜症モデルでも眼底出血抑制効果を確認し、2025年9月に用途特許を出願。

product
RBM-006（抗Autotaxinアプタマー）

ブタPVRモデルで増殖膜形成抑制・網膜剥離抑制効果を確認し学術誌掲載済み。糖尿病網膜症（DR）モデルでも眼底出血の有意な抑制を確認。2026年1月に既存アプタマーの活性を凌駕する新規抗Autotaxinアプタマーの創製に成功し新規物質特許を出願。umedaptanib pegolとの開発優先度は総合的評価に基づき判断予定。

product
RBM-011（抗IL-21アプタマー）

国立循環器病研究センターとの共同研究でPAHモデル動物における肺動脈壁肥厚の顕著な抑制を確認。原薬合成・毒性試験が完了し第1相臨床試験実施可能な準備が整っている。関連特許は2025年12月に日本、2026年3月に米国で査定を受けた。

platform
RiboART System®

自社創薬パイプラインの創出・価値向上に加え、製薬企業等との共同研究・技術提供を通じた創薬支援事業にも活用。AI技術（RaptRanker・RaptGen・RaptScore）や量子計算との融合による高度化を継続推進。リードファーマ、日産化学、SK Plasmaとの共同研究3件が進行中。

platform
DDSアプタマー事業

光免疫療法への応用（慈恵大学・医科歯科大学との三者連携）、siRNA核酸デリバリーへの応用（デングウイルス向けキメラ核酸、2024年12月学術誌掲載）、アプタマー修飾ナノ粒子（LNP）への応用（2025年6月特許出願）の3領域で研究を推進。

成長ドライバー

  • umedaptanib pegolのACH第3相臨床試験（PMDA実施許諾取得済み、2～14歳16名・52週）の開始・進展によるライセンス・アウト機会の拡大
  • 希少疾病用医薬品指定（ODD）取得によるPMDA優遇措置の活用・開発加速および助成金収入の継続
  • wet AMD・糖尿病網膜症・糖尿病黄斑浮腫への適応拡大（臨床POC獲得済み、first-line治療薬・瘢痕抑制差別化の可能性）
  • RaptScore等AI創薬技術の「RiboART System®」への統合による研究開発効率向上
  • DDSアプタマー事業（光免疫療法・siRNAデリバリー・LNP修飾）における製薬企業との提携契約締結による早期収益化
  • リードファーマ・日産化学・SK Plasmaとの共同研究3件進行による創薬支援収入の積み上げ
  • 第19回新株予約権（EVO FUND向け）の行使による追加資金調達（2026年5月13日時点で1,440,000株行使済み）

リスク

  • 事業収益がほぼゼロの先行投資段階が継続しており、ライセンス・アウト未実現の場合は資金枯渇リスクが存在（2027年3月期営業損失予想△1,547百万円、流動性資産2,827百万円）
  • ACH第3相臨床試験の失敗・遅延リスク（第2相は探索的解析であり、第3相での有効性確認が必須）
  • wet AMD開発においてaflibercept単剤を上回る有効性が示されておらず、差別化戦略（first-line・瘢痕抑制）の臨床証明が未達であり、他企業との提携・ファンド等からの資金調達が必要
  • 第19回新株予約権行使による希薄化リスク（潜在株式数22,000,000株、2026年5月13日時点発行済株式数55,772,640株）
  • 単一セグメント・単一モダリティへの集中リスク（アプタマー創薬に特化）
  • 第3相臨床試験移行に伴う研究開発費の再拡大リスク（2027年3月期事業費用総額1,565百万円を予想、当期比355百万円増）
  • RBM-006のPVR適応に向けた有効な動物モデル確立が困難で日本大学との共同研究を2025年5月に終了するなど、パイプライン進展の不確実性

最終更新: 2026年6月19日