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株式会社リボミック

4591・東証グロース・医薬品

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株式会社リボミック4591

事業内容

株式会社リボミックは2003年に東京大学医科学研究所の研究成果を基に設立された創薬プラットフォーム系バイオベンチャーである。独自の創薬基盤技術「RiboART System®」を活用し、抗体に次ぐ次世代新薬として期待されるアプタマー（核酸医薬の一種）の研究開発を行う。

眼科疾患と希少疾患を重点領域とし、リードパイプラインであるumedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）を軟骨無形成症（ACH）および滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）の治療薬として開発中。製薬企業へのライセンス・アウトによる収益獲得を主目的とし、創薬支援事業も並行展開する。

主要顧客は国内外の製薬企業・研究機関であり、韓国AJU薬品へのライセンス契約実績を有する。

ビジネスモデル

創薬事業では自社または大学等との共同研究でアプタマー医薬候補を開発し、製薬企業へのライセンス・アウト時に契約一時金・マイルストーン収入・ロイヤルティーを得る。創薬支援事業では「RiboART System®」を活用して製薬企業の創薬課題を支援し、研究受託収入や技術ライセンス対価を早期に獲得する。

両事業の組み合わせにより、短期的な収益確保と中長期的な高付加価値収益の創出を両立する設計となっている。

企業の強み

umedaptanib pegolのACH第2相臨床試験（12名）において、年間身長伸展速度変化量（ΔAHV）の平均+1.4cm/年で統計学的有意差（p=0.04）を確認し、臨床POCを取得。2026年3月にPMDAより第3相臨床試験（2～14歳16名、52週）の実施許諾を取得済みであり、開発ステージが明確に前進している。

リードパイプラインRBM-007（umedaptanib pegol）の物質特許は日本・米国・欧州・中国・韓国・インド等13カ国・地域で登録・維持済み。RBM-011（IL-21アプタマー）も日米で特許査定済み。

製剤特許・用途特許も複数国で維持しており、ライセンス・アウト交渉における知財的裏付けが整備されている。

早稲田大学との共同開発によるRaptRanker・RaptGen・RaptScoreの3段階AIアプタマー評価技術を確立し、学術誌掲載済み。さらに光免疫療法・siRNAデリバリー・LNP修飾の3領域でDDSアプタマー技術を開発中。

これらは「RiboART System®」に統合され、創薬支援事業の差別化要素となっている。

エンヴァリスの着眼点

2026年3月期末の現金・有価証券合計は2,827百万円（現金1,927百万円＋有価証券900百万円）。営業キャッシュアウトは年間1,110百万円ペースで拡大しており、2027年3月期は1,547百万円の営業損失を予想。

第19回新株予約権（EVO FUND向け）の行使が継続しているものの、第3相臨床試験費用の本格化により資金消費が加速する見込みで、追加の資金調達なしには2～3年以内に資金が枯渇するリスクがある。継続企業の前提に関する注記は当期は該当なしだが、資金調達の実現可否が最重要モニタリング項目。

ACH第2相臨床試験でΔAHV+1.4cm/年の統計的有意差を確認したことは評価できるが、被験者数は11名と極めて少なく、第3相（16名・52週）での再現性確認が必要。wet AMDについてはTOFU試験でaflibercept単剤を上回る有効性は示せず、今後の開発方針は他企業との提携・ファンド等からの資金調達を含めた検討段階にとどまる。

2026年3月期の事業収益は3百万円と前期比微増にすぎず、ライセンス収入の実現は依然として不透明。2027年3月期予想事業収益も17百万円と低水準。

外部要因として、IZERVAY™（補体C5アプタマー）が2023年8月に米国、2025年8月に日本で承認され、アプタマーモダリティへの市場評価が高まっている点は業界全体の追い風。開発元IVERIC Bio社がアステラス製薬に総額約8,000億円で買収された事例は、アプタマー医薬のライセンス・アウト価値の高さを示す。

ただし、リボミックがこの追い風を収益に転換できるかは、umedaptanib pegolの第3相成功とライセンス交渉の成否に完全に依存しており、現時点では潜在的機会にとどまる。

成長戦略

umedaptanib pegolの第3相移行とライセンス・アウト実現を軸に、AI・DDS技術で次世代パイプラインを拡充

2026年3月にPMDAへ治験申請し実施許諾を取得済み。2～14歳の小児患者16名を対象に1回/週の1mg/kg皮下投与・52週の単剤試験を計画。現在施設との契約手続きを進めており、第3相成功によるライセンス・アウト機会の創出が最大の価値実現シナリオ。

TOFU試験で瘢痕形成抑制効果を確認。未治療wet AMD患者を対象とした臨床試験での瘢痕化抑制効果の証明を目指し、他企業との提携・ファンド等からの資金調達を含めて検討中。糖尿病網膜症モデルでも眼底出血抑制を確認し、糖尿病黄斑浮腫への展開も視野に入れる。

糖尿病網膜症モデルで血管安定化作用を確認。2026年1月に新規物質特許を出願し、既存アプタマーを凌駕する活性・短鎖長の新規アプタマー創製に成功。2027年3月期は非臨床試験・原薬合成費用を計上予定で、臨床試験への移行準備を進める。

原薬合成・毒性試験が完了し第1相臨床試験実施可能な状態。日本（2025年12月）・米国（2026年3月）で特許査定を受けており、資金調達状況に応じて臨床試験開始を判断する段階にある。

RaptScore（大規模言語モデルベース）を確立し、任意配列の評価・最適化が可能に。リードファーマ・日産化学・SK Plasmaとの共同研究3件が進行中。業務委託契約等を通じた国内大手製薬企業を含む複数社との関係構築を進め、共同研究契約への発展を目指す。

2025年8月12日発行の第19回新株予約権について、2026年4月1日～5月13日の間に14,400個（1,440,000株）が行使され、資本金933百万円・資本準備金5,217百万円となっている。第3相臨床試験費用の本格化に備えた資金確保が急務。

最終更新: 2026年7月19日