事業内容
アンジェス株式会社は、「遺伝子の力を活用し、すべての人に治療の機会を届ける」をミッションに掲げる創薬系バイオベンチャーである。HGF遺伝子治療用製品（慢性動脈閉塞症）や核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNA（椎間板性腰痛症）などの自社開発品に加え、子会社EmendoBio社が独自のOMNI Platformを用いたゲノム編集技術の研究開発を推進する。
また、2021年に開設したACRL（アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー）において希少遺伝性疾患の拡大新生児スクリーニング検査を受託し、早老症治療薬ゾキンヴィの国内独占販売も手掛ける。東京証券取引所グロース市場に上場し、主要顧客は自治体・医療機関・製薬企業等である。
ビジネスモデル
収益は①製薬企業との提携による契約一時金・マイルストーン・ロイヤリティ、②ACRLにおける希少遺伝性疾患スクリーニング検査の手数料収入（2025年3月期554百万円）、③早老症治療薬ゾキンヴィの商品売上高（同302百万円）の三本柱で構成される。研究開発費（2025年3月期3,553百万円）が先行する構造であり、資金調達は主にCantor Fitzgerald Europeを割当先とする新株予約権によるエクイティファイナンスに依存している。
製品上市後のロイヤリティ収入による損益改善を中長期目標とする。
企業の強み
米国後期第Ⅱ相臨床試験で良好な結果が確認され、2024年9月にFDAよりブレイクスルー・セラピーに指定。FDAとのType B Clinical Meetingで臨床申請方針の合意を得ており、2026年内のBLA提出（Rolling Submission）を計画。
ベーリンガー・インゲルハイム社との原薬供給契約も締結済みで製品供給体制を構築している。
EmendoBio社は新規CRISPRヌクレアーゼを探索・最適化する独自のOMNI Platformを保有し、オフターゲット効果を回避できる多数のOMNIヌクレアーゼを作出・特許出願済み。スウェーデンのAnocca ABとのライセンス契約（2024年3月締結、2025年9月に適用範囲拡大）やスタンフォード大学医学部との共同研究など外部連携実績を有する。
2021年4月開設のACRLは群馬県・沖縄県・長野県等の自治体から拡大新生児スクリーニング検査を受託し、手数料収入は前期比242百万円増の554百万円に拡大。2025年4月にはオプショナルスクリーニングの運営を引き継ぎ、二次スクリーニング・バイオマーカー検査・遺伝学的検査へと検査メニューを拡充している。
エンヴァリスの着眼点
業績トレンド
過去5期の売上高は64百万円（2021期）→874百万円（2025期）と約14倍に拡大。営業損失は2022期の16,317百万円をピークに2025期は5,145百万円まで縮小していたが、2026年12月期はHGF製品のFDA申請関連費用集中により通期営業損失予想10,230百万円と再拡大に転じる見通し。
2026年12月期第1四半期は事業収益203百万円（前年同期比20.4%増）、営業損失1,496百万円（同19.3%増）。為替相場の変動（円安方向）によりEmendoBio社向け米ドル建貸付金の評価替で為替差益385百万円を計上し、経常損失は1,110百万円に圧縮されたが、外部要因による一時的効果である。
自己資本比率は55.2%（2025年12月期末）から43.3%（2026年12月期第1四半期末）へ低下。
成長戦略
HGF製品の米国BLA申請・承認を最優先とし、検査事業拡大・パイプライン拡充・提携戦略で収益化を目指す
2026年1月にFDAとのType B Clinical Meetingで臨床申請方針の合意を取得。2026年内のRolling Submissionに向けて申請書類作成中。
ベーリンガー・インゲルハイム社との原薬製造・供給体制を構築中。FDAブレイクスルー・セラピー指定により審査の迅速化が期待される。
欧米地域を中心にグローバル展開できるパートナーとの提携を検討中。FDAブレイクスルー・セラピー指定を活用し、契約一時金・マイルストーン・ロイヤリティによる財務リスク低減を目指す。提携成立が財務基盤強化の鍵となる。
2023年10月開始の国内第Ⅱ相臨床試験は予定どおり症例登録を実施中で、2026年末までの登録完了を目指す。塩野義製薬から費用の一部負担を受けており、試験結果に基づき第Ⅲ相臨床試験の実施について協議予定。
群馬県・沖縄県・長野県等の自治体との連携を継続しつつ、バイオマーカー検査受託も開始。スクリーニングから診断・治療モニタリングまでの包括的検査体制の構築を目指す。2026年12月期第1四半期手数料収入は125百万円（前年同期比9.7%増）と安定成長中。
Vasomune社との共同開発契約を全疾患対象に拡大（2025年12月）。ARDS対象の前期第Ⅱ相臨床試験は患者登録完了後に追加登録中。2026年3月には血液透析患者向け急性虚血性脳障害予防の医師主導試験で1例目投与を実施。重度熱傷患者向け開発も検討中。
2025年11月発行の第46回新株予約権（Cantor Fitzgerald Europe向け）で2026年3月末までに626百万円を調達。2026年2月発行の第2回無担保社債（私募債）で647百万円を調達。
後発事象として2026年4月1日〜5月7日に新株予約権9,000個が行使され44百万円を追加調達。株価動向に左右されるリスクは継続。
最終更新: 2026年7月17日