Heartseed株式会社

当社は研究開発段階にあり継続的に営業損失を計上しており、開発品が上市されるまで営業キャッシュ・フローはマイナスとなる。製品化には研究開発・臨床試験・許認可取得・製造販売体制構築等に多額の費用を要し、資金需要のタイミング予測も困難である。増資を中心に銀行融資・コミットメントライン・補助金等で資金確保に努めるが、必要時期に十分な資金を確保できない場合、財務状況及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性がある。

薬機法の条件及び期限付承認制度を最重要戦略として位置付けているが、同制度では上市後に製造販売後調査が課される。調査期間中に有効性・安全性が不十分と判断された場合、予期せぬ副作用が発生した場合、または当局との見解相違や症例数未達の場合には、本承認取得不可または条件付承認の取り消しリスクがある。かかる事象は経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性がある。

臨床試験段階及び上市後において、再生医療等製品に予期せぬ品質問題や副作用が発生する可能性がある。対応としてCDMOへの製造委託・信頼性保証部の設置・賠償責任保険加入を予定しているが、賠償額が保険金額を上回る場合や製造物責任請求によるネガティブイメージが生じた場合、製品回収・販売中止・追加試験実施等により売上減少と多額費用が発生し、経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性がある。

当社特許が第三者に侵害されるリスクと、当社が第三者の特許権を侵害するリスクの双方が存在する。出願中特許の成立保証はなく、意図せず他社知的財産権に抵触した場合には製造販売差止請求や多額の損害賠償を請求される可能性がある。また、公的機関・共同研究先からのライセンス供与が失われた場合、事業継続に支障をきたし経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性がある。

再生医療・iPS細胞分野では世界規模で研究競争が進んでおり、競合他社による革新的技術開発や関連特許取得、先行上市が生じた場合、当社製品の販売不能や市場でのマーケティング困難、研究開発費を賄えない事態が生じる可能性がある。大手企業・新興企業・研究機関の参入増加傾向が続いており、当社は大学・公的研究機関との連携や最新技術動向の把握に努めているが、競合優位が失われた場合、経営成績及び事業展開に重大な影響を及ぼす可能性がある。

製造プロセスで使用する原材料・試薬・針・カテーテル等は代替性が乏しく、協力企業の取引方針変更・供給能力低下・品質低下・自然災害等により委託が困難となった場合、代替先探索や製造体制再構築に多大な時間と費用を要する。仮に代替先を確保できても当社に不利な契約条件を余儀なくされる可能性があり、開発スケジュールの大幅遅延を招き事業に大きな影響を及ぼす可能性がある。

HS-001はLAPiS試験データがほぼ出揃っているが、HS-005はEMERALD試験初期段階、新規パイプラインは基礎研究初期段階にあり、製品化・収益化の不確実性が高い。新規パイプラインの開発が頓挫した場合、リードパイプラインHS-001への収益依存度が増し、同製品の開発・販売状況に経営成績が大きく左右されるリスクがある。技術的困難・競合・法規制変更・人材不足・サプライチェーン不確実性が制約要因として存在する。

細胞の大量培養技術開発をはじめとする製造方法確立に注力しているが、体制構築が困難となった場合、治験薬・承認後製品の供給遅延や臨床試験の中止・撤回リスクがある。製造場所・原材料・製造プロセス変更時には当局から追加データ提出や再試験実施を求められる可能性があり、販売承認後も需給予測困難・患者の忌避感・費用対効果未達・規制違反による訴訟等により計画売上を達成できないリスクが存在する。

事業提携先が現状存在せずマイルストン収入等を受領できないため、将来の研究開発進捗・遅延・失敗に伴い増資を中心とした資金調達を実施する可能性が高い。加えて、役員・従業員向けストック・オプション及び譲渡制限付株式報酬制度を採用しており、新株予約権の権利行使が行われた場合には1株当たりの株式価値が希薄化する可能性がある。発生可能性は高（新株予約権）・中（増資）と開示されており、既存株主への影響が懸念される。

HS-001のLAPiS試験（全10例・52週フォローアップ完了）及びHS-005のEMERALD試験（全14例予定）において、事前に想定しなかった安全性懸念の発生や患者リクルーティング難航による臨床試験遅延・中止のリスクがある。承認申請・審査過程での遅延や研究開発費の想定超過も懸念され、製品上市や研究開発活動が計画どおり進まない場合、売上の獲得遅延・減少・喪失が生じ経営成績及び事業展開に影響を及ぼす可能性がある。