業務內容
股份會社K Pharma是2016年11月成立、源自慶應義塾大學醫學部之生技創投企業，秉持「實現醫療創新，為醫療領域之社會貢獻做出貢獻」之經營理念。以ALS、脊髓損傷、失智症等尚未確立有效治療方法之中樞神經疾病領域為對象，混合展開運用iPS細胞之iPS創藥事業（6項候選藥物管線）與再生醫療事業（5項候選藥物管線）。
2023年10月於東京證券交易所Growth市場上市。現階段尚未進入營收認列階段，研究開發之進展為主要經營指標。
商業模式
取得慶應義塾大學等基礎研究成果與專利之獨家實施授權後，先由公司自行推動研究開發，再透過共同研究合約或授權合約，將權利導出予製藥公司等合作夥伴。收入形態為合約簽約金、開發達成里程金、銷售權利金、銷售達成里程金四層架構。
ALS治療藥KP2011已導出予Alfresa Pharma股份有限公司，開發費用由該公司負擔。再生醫療事業方面，中長期亦將自行製造銷售納入考量範圍。
企業優勢
岡野榮之教授（CSO）、中村雅也教授（CTO）擔任董事參與經營，並與慶應義塾大學締結多項共同研究合約與專利實施授權合約。2023年2月於慶應義塾大學信濃町校區內開設「K Pharma・慶應 脊髓再生實驗室」，建構了將最尖端基礎研究直接轉化為事業的體制。
於利魯唑（ropinirole hydrochloride）之ALS第I/IIa期醫師主導臨床試驗中，確認相較安慰劑可抑制病程進展27.9週，並刊載於《Cell Stem Cell》期刊（2023年）。2023年3月將日本國內開發權、製造銷售權授權予Alfresa Pharma股份有限公司，該公司於2025年12月完成KA-2301之第I期臨床試驗。
iPS創藥事業之6項管線（ALS、難聽疾病、前額顳葉型失智症、亨丁頓氏病等）與再生醫療事業之5項管線（亞急性期、慢性期脊髓損傷、慢性期腦梗塞等）並行推展。於亞急性期脊髓損傷之醫師主導臨床研究中，4例個案全數納入安全性與有效性評估，目前已進展至準備轉入企業臨床試驗之階段。
ENVALITH 觀點
業績趨勢
2026年12月期第1季累計（2026年1月〜3月）營收持續為零。因銷售費用及一般管理費用增加至237百萬日圓（前年同期199百萬日圓），營業損失擴大至237百萬日圓（前年同期198百萬日圓），經常損失242百萬日圓（前年同期198百萬日圓），本季淨損失250百萬日圓（前年同期199百萬日圓），虧損持續擴大。
另計入公司債利息7百萬日圓（前年同期為零）及減損損失7百萬日圓之特別損失，亦助長淨損失擴大。過去實績方面，2023年期曾錄得營業利益366百萬日圓，但2024年期以後隨研發投資全面展開，轉為虧損階段。
全年業績預估為營業損失1,520百萬日圓、本期淨損失1,616百萬日圓（每股淨損失139.28日圓），預期將持續大幅虧損。
成長策略
以ALS第Ⅲ期試驗、脊髓損傷企業試驗、海外專利取得三軸為核心，力求實現收益化
與Alfresa Pharma共同推動於日本國內進行驗證性臨床試驗（第Ⅲ期試驗）之準備工作。目標是儘早向患者提供治療藥物，試驗開始為邁向核准申請及授權收益化之最重要里程碑。
已收到美國專利局針對ALS治療藥核發之專利核准通知。藉此確保作為海外授權及共同開發談判基礎之智慧財產權，以擴大全球收益機會。
依據與Nikon CeLL innovation簽署之基本協議書（2026年2月），推動技術轉移及試驗用產品之製造。朝向企業試驗開始之具體準備已有進展，預期將成為再生醫療事業收益化之第一步。
已將與國立醫院機構大阪醫療中心之共同研究合約延長至2029年3月31日，推動以人類iPS細胞為來源之再生醫療等產品邁向企業試驗之具體準備。此次延長係基於一定進展與成果，轉入試驗申請將是下一個評估重點。
已將與學校法人北里研究所之共同研究合約延長至2027年3月，持續進行邁向臨床試驗開始所需之非臨床數據取得，並運用各種評估系統進行有效性評估。目標是實現繼ALS、脊髓損傷之後第3項管線之收益化。
最新更新: 2026年7月17日