Modalis Therapeutics Corporation4883
基因治療藥開發事業（單一部門）
以CRISPR-GNDM®技術為核心的罕見基因疾病用基因治療藥開發事業
| 期間 | 本期 | 上期 | 增減率 |
|---|---|---|---|
| 事業收益（銷售額） | 0百萬日圓（2026年12月期第1季度） | 0百萬日圓（2025年12月期第1季度） | — |
| 營業損失 | -343百萬日圓（2026年12月期第1季度累計） | -633百萬日圓（2025年12月期第1季度累計） | ↑ |
| 經常損失 | -323百萬日圓（2026年12月期第1季度累計） | -652百萬日圓（2025年12月期第1季度累計） | ↑ |
| 歸屬於母公司股東之當季淨損失 | -324百萬日圓（2026年12月期第1季度累計） | -652百萬日圓（2025年12月期第1季度累計） | ↑ |
| 研究開發費用 | 294百萬日圓（2026年12月期第1季度累計） | 572百萬日圓（2025年12月期第1季度累計） | ↑ |
| 銷售費用及一般管理費用 | 49百萬日圓（2026年12月期第1季度累計） | 61百萬日圓（2025年12月期第1季度累計） | ↑ |
| 期末現金及存款 | 2,812百萬日圓（2026年3月31日） | 2,812百萬日圓（2025年12月31日） | — |
| 總資產 | 2,942百萬日圓（2026年3月31日） | 2,964百萬日圓（2025年12月31日） | ↓ |
| 淨資產合計 | 2,800百萬日圓（2026年3月31日） | 2,793百萬日圓（2025年12月31日） | ↑ |
| 自有資本比率 | 93.8%（2026年3月31日） | 93.0%（2025年12月31日） | ↑ |
| 每股當季淨損失 | -3.64日圓（2026年12月期第1季度） | -9.02日圓（2025年12月期第1季度） | ↑ |
| 發行股數（含自有股份） | 92,354,098股（2026年3月31日） | 86,674,098股（2025年12月31日） | ↑ |
業務詳情
運用獨有平台技術「CRISPR-GNDM®（不切割型CRISPR技術）」，主要針對罕見肌肉疾病進行基因治療藥的研究開發之新藥開發創投企業。採用結合協作模式（授權予合作夥伴）與自主模式（自主主導開發）之「混合模式」。目前事業收益為零，研究開發費用及一般管理費用構成全部費用。持有多項自主模式管線，並將MDL-101邁入臨床階段列為最優先課題，持續推進開發。
近期概況
虧損較去年同期減少近半，MDL-101啟動GLP毒性試驗先導試驗，持續推進臨床移行準備
2026年12月期第1季度（2026年1月至3月）之營業損失為343百萬日圓，較去年同期（633百萬日圓）改善約46%。主要原因為研究開發費用大幅減少，由572百萬日圓降至294百萬日圓。MDL-101已啟動為進行GLP毒性試驗再試驗之先導試驗，投藥後之體內動態已確認出大致符合預期之初步結果。品質評估流程之重建亦持續進行中。MDL-202方面，與美國生技企業之共同研究已成功構建新型分子，並已於2025年5月的ASGCT上發表。透過行使附行使價格修正條款之新股認股權，資本金及資本公積各增加161,739千日圓。作為後續事項，2026年4月又新增發行3,780,000股，使已發行股份總數擴大至96,334,098股。現金及存款維持在2,812百萬日圓，判斷未來一年之營運資金已無虞。
主要產品
成長驅動力
- MDL-101於IND enabling試驗中確認相較對照組具有明確存活期延長效果（持續支持藥理有效性）
- MDL-101開始進行GLP毒性試驗先導試驗，提升邁向臨床階段之開發精確度與再現性
- MDL-202運用肌肉特異性殼衣技術成功構建新型分子，於ASGCT獲得專業社群高度關注
- 基於與SOLVE FSHD之戰略合作取得研究開發支援金（與MDL-103相關）
- 透過包括JCR製藥株式會社在內之多項共同研究，擴大取得新型要素技術之機會
- 透過附行使價格修正條款之新股認股權持續行使，確保研究開發資金（第1季度內資本金及資本公積各增加161,739千日圓，至4月底再各增加101,552千日圓）
- 研究開發費用大幅削減（較去年同期減少約49%），改善資金效率並維持現金餘額
風險
- 事業收益持續為零，加上持續之營業損失及營業現金流為負，存在對持續經營假設產生重大疑慮之情況（於附註中判斷不存在重大不確定性）
- 因MDL-101的GLP毒性試驗相關追加驗證及先導試驗之進行，IND申請及臨床移行時程持續存在進一步延遲之風險
- 品質評估流程之重建（含外部供應商體制之檢討）完成前，開發時程存在不確定性
- 因無法合理估算2026年12月期之業績預測而不予揭露，反映收益前景之高度不確定性
- 附行使價格修正條款之新股認股權持續行使所導致之股權稀釋風險（第1季度末92,354,098股→4月底擴大至96,334,098股）
- 包括美國醫療與藥價政策等外部環境變化，可能影響研究開發活動及核准流程之風險
- 生技與新藥開發領域之投資意願回升有限，未來籌資環境持續存在不確定性
- 中東局勢緊張、能源價格波動、匯率變動等宏觀經濟風險，可能影響研究開發費用
最新更新: 2026年3月25日