Modalis Therapeutics Corporation

本集團持續發生營業損失，且營業現金流量呈現負值，存在對繼續經營假設產生重大疑慮之情況。截至本年度合併會計期末，現金及存款為2,812,367千日圓，雖判斷已確保下一合併會計年度之事業活動資金，但尚未充分擁有穩定的收益來源。作為對策，本集團正致力於以MDL-101（針對LAMA2-CMD）為軸心持續研究開發、進行合作夥伴談判，以及透過研究開發體制之適當化來降低成本。

醫藥品開發需投入大量研究開發資金及長時間，惟臨床試驗、非臨床試驗中未能發現有效作用等原因，導致開發未能按計劃推進，做出延長或中止決定之情形並不罕見。若上市時程延後，則需追加投入資金，且專利權存續期間亦將縮短；若放棄上市，則已投入之研究開發資金將無法回收。作為對策，本集團採取與合作夥伴企業合作，並透過管線組合化以分散風險之方針。

作為研究開發型企業，需要大量研究開發資金，在長期的先行投資期間持續發生營業損失，目前尚未充分擁有穩定的收益來源。若無法在必要時機確保資金，可能對事業持續性產生重大隱憂。作為對策，在確保穩定收益來源之前，本集團採取於適當時機實施資金籌措等措施以強化財務基礎之方針。

在CRISPR領域，基本專利仍處於爭訟狀態，新專利卻不斷產生，相關領域智慧財產權之整體狀況依然混沌不明。若本集團或授權方在取得必要授權之程序中失敗，可能導致無法以商業上合理之條件取得授權，或完全無法取得授權，進而對事業戰略造成重大影響。作為對策，本集團一方面致力保護包括自有專利之各項產品相關專利，另一方面亦並行研議必要專利之導入。

除CRISPR/Cas9外，尚存在多種基因編輯技術（如ZFN、TALEN、各類Cas家族等），且已有多家標榜表觀基因調控之競爭企業成立，如Chroma Medicine、Tune Therapeutics等。國內外眾多企業及研究機構（包括國際性大型企業）之間存在激烈競爭，本集團未必能持續保持競爭優勢。作為對策，本集團針對各項核心技術進行版本升級，並監控最新技術動向，對於判斷無法維持競爭優勢之管線，將隨時進行包括中止等之組合檢討。

與基因治療藥相關之國內外法規，可能為應對最新技術革新而持續進行變更或檢討，存在既往被允許之開發方針日後不再被允許之風險，以及藥事核准未如預期取得、或取得所需時間超出預期之風險。此外，若美國、日本等醫療先進國家之尖端醫療推進政策以本公司無法預見之形式實施，亦可能對事業戰略及經營業績造成重大影響。作為對策，本集團一方面監控法規動向，必要時亦透過業界團體向主管機關進行遊說之方針。

本集團與東京大學、Editas Medicine及Broad研究所之間締結有關乎事業根本之重要授權契約，若發生妨礙該等契約持續之因素，或發生對本公司不利之契約變更，或契約期滿後未獲續約，則可能對事業、業績及財務狀況等造成重大影響。截至目前，各項契約之持續尚未發生妨礙因素，但任一契約若觸及解除條款，其風險仍不可否認。作為對策，本集團透過董事會之監督等，在遵循法規之同時致力維持良好關係。

合作模式管線之契約中含有合作夥伴可行使之解約條款，若合作夥伴之經營方針變更或經營環境惡化等，契約可能於期滿前終止。此外，授權後之臨床試驗及核准申請以合作夥伴為主體進行，本公司無法加以控制，若進度延遲或中止，則可能導致無法獲得里程碑收入及權利金。此外，業界之組織重組及企業併購亦可能使合作夥伴之經營結構於短期內發生變化，作為對策，本集團採取透過管線組合化以分散風險之方針。

本公司因應未來研究開發活動之擴大，可能靈活實施以增資為主之資金籌措，隨著已發行股份數增加，可能導致每股股份價值遭到稀釋。此外，本公司已於2025年8月25日發行以EVO FUND為配售對象之第17次認股權證（附行使價格修正條款），截至提交日前月底之潛在股份數，相對於已發行股份總數89,554,098股，含股票選擇權部分8,752,500股（9.8%）及該認股權證部分6,580,000股（7.3%）。作為對策，本公司採取將籌得資金投入研究開發，藉由穩定擴大未來利益以減少稀釋之方針。

截至提交日前月底，本集團為小規模組織，計有董事6名、員工3名、子公司員工14名，事業活動高度依賴以代表取締役CEO森田晴彦為首之經營團隊及少數研究開發人員。若優秀人才之確保與培育未能順利進行，或發生人才流失，則可能對事業活動造成阻礙，並對業績及財務狀況產生重大影響。作為對策，本集團致力於整備能讓多元人才發揮所長之人事制度與企業文化，並透過導入認股權證計畫及事後交付型股份報酬制度等，以具競爭力之條件進行招募。