業務內容
Modalis Therapeutics股份有限公司是以獨有平台技術「CRISPR-GNDM®技術」為核心，致力於罕見基因疾病基因治療藥研究開發的生技創投公司。該技術可使CRISPR酵素的切割活性失去作用，作為開啟或關閉基因表現的「基因開關」發揮功能，其特點在於不切割DNA的高安全性方法。
公司以全球約7,000種罕見疾病中95%尚無治療藥的巨大未滿足醫療需求為對象，擁有先天性肌肉失養症1A型（LAMA2-CMD）、裘馨氏肌肉失養症（DMD）、顏面肩胱肱型肌肉失養症（FSHD）等共8個品項的自主研發管線。公司在美國麻薩諸塞州沃爾瑟姆市設有研發基地，以博士級研究人員為核心建構國際化研究體制。
於東京證券交易所Growth市場上市。
商業模式
本公司採用結合「自有模式管線」與「協作模式管線」的混合型商業模式。在自有模式中，以自有資金推進至一定開發階段後，向製藥企業等進行授權外授（license-out），並收取簽約金、開發里程金及權利金。
在協作模式中，則利用合作夥伴的資金進行共同研究，以取得早期的簽約金收入。目前公司事業收益為零，正處於仰賴新股認購權證行使（2025年度1,364百萬日圓）等資本市場籌資與外部補助金來支應研究開發費用的階段。
企業優勢
CRISPR-GNDM®技術使Cas9的切割活性失活，僅控制基因表現的開啟與關閉。相較於一般基因編輯伴隨的雙鏈斷裂所帶來的致癌風險及脫靶切割風險，本技術可加以規避，此為技術上的差異化因素。由於可變部分僅為引導核酸（約20個鹼基），因此針對各疾病的開發效率也較高。
MDL-101（針對LAMA2-CMD）已於2024年9月取得美國FDA罕見兒童疾病指定（RPDD），並於同年10月取得孤兒藥指定（ODD）。在IND enabling試驗中，於疾病模式小鼠的對照組比較中確認具有明確的延長存活期效果，藥理學上的有效性獲得一致支持。
MDL-201（針對DMD）已確認相較於現有標竿藥劑具有良好的改善效果。MDL-103（針對FSHD）已從XPRIZE基金會獲得37,150千日圓、從SOLVE FSHD獲得30,116千日圓的研發支援資金，並確認全身投藥可抑制Dux4下游基因表現。
來自外部機構的資金與評價之取得，佐證了該技術的客觀妥適性。
ENVALITH 觀點
業績趨勢
2026年12月期第1季（2026年1月〜3月）營業損失為343百萬日圓（去年同期633百萬日圓），經常損失為323百萬日圓（去年同期652百萬日圓），單季淨損失為324百萬日圓（去年同期652百萬日圓）。事業收益持續為零。
虧損縮小的主要原因為研究開發費用大幅削減（去年同期572百萬日圓→294百萬日圓，約減少49%）以及銷管費用的削減（去年同期61百萬日圓→49百萬日圓）。過去5期的營業損失趨勢為2022期達2,063百萬日圓的高峰後，於2024期縮小至1,338百萬日圓，但2025期再度擴大至2,212百萬日圓。
以2026年第1季的步調來看，全年虧損有較去年大幅縮小的趨勢。就外部環境而言，美國醫療與藥價政策變化以及生物科技領域投資氛圍的變動，可能持續對研究開發活動造成影響。
成長策略
以MDL-101邁向臨床階段為起點，透過多項管線的授權外授（Licensing Out）達成收益化目標
以先天性肌肉萎縮症1A型（LAMA2-CMD）為對象之領先項目。目前正進行GLP毒性試驗之追加驗證及先導試驗。已確認在疾病模式小鼠中具有延長存活期之效果。臨床試驗實施醫療機構之篩選與協調工作亦持續進行中。
針對肌強直性肌營養不良症1型，透過與美國生技公司之共同研究，成功構築超越前代分子之全新分子。已於動物模式中確認具一致之藥理效果。於2025年5月ASGCT發表，獲得專業社群高度關注。
針對顏面肩胛肱型肌營養不良症，與SOLVE FSHD締結戰略合作關係（於2025年6月公布）。已收到研究開發支援金，實現運用外部資金推動開發之模式。
透過研究開發體制之最適化，研究開發費用較去年同期削減約49%。維持現金及存款2,812百萬日圓之同時，持續透過認股權證行使進行靈活的資金調度。經判斷未來一年之事業持續所需資金已確保。
最新更新: 2026年7月17日