Modalis Therapeutics Corporation4883
基因治疗药开发业务（单一分部）
以CRISPR-GNDM®技术为核心的针对罕见基因疾病的基因治疗药开发业务
| 期间 | 本期 | 上期 | 增减率 |
|---|---|---|---|
| 事业收益（销售额） | 0百万日元（2026年12月期第1季度） | 0百万日元（2025年12月期第1季度） | — |
| 营业亏损 | -343百万日元（2026年12月期第1季度累计） | -633百万日元（2025年12月期第1季度累计） | ↑ |
| 经常亏损 | -323百万日元（2026年12月期第1季度累计） | -652百万日元（2025年12月期第1季度累计） | ↑ |
| 归属于母公司股东的季度净亏损 | -324百万日元（2026年12月期第1季度累计） | -652百万日元（2025年12月期第1季度累计） | ↑ |
| 研究开发费 | 294百万日元（2026年12月期第1季度累计） | 572百万日元（2025年12月期第1季度累计） | ↑ |
| 销售费用及一般管理费 | 49百万日元（2026年12月期第1季度累计） | 61百万日元（2025年12月期第1季度累计） | ↑ |
| 期末现金及存款 | 2,812百万日元（2026年3月31日） | 2,812百万日元（2025年12月31日） | — |
| 总资产 | 2,942百万日元（2026年3月31日） | 2,964百万日元（2025年12月31日） | ↓ |
| 净资产合计 | 2,800百万日元（2026年3月31日） | 2,793百万日元（2025年12月31日） | ↑ |
| 自有资本比率 | 93.8%（2026年3月31日） | 93.0%（2025年12月31日） | ↑ |
| 每股季度净亏损 | -3.64日元（2026年12月期第1季度） | -9.02日元（2025年12月期第1季度） | ↑ |
| 已发行股份数（含库存股） | 92,354,098股（2026年3月31日） | 86,674,098股（2025年12月31日） | ↑ |
业务详情
公司是一家利用独有平台技术「CRISPR-GNDM®（不切割型CRISPR技术）」，主要针对罕见肌肉疾病开展基因治疗药研发的创新药企业。公司采用将协作模式（对合作伙伴进行许可授权）与自主模式（自主主导开发）相结合的「混合模式」。目前事业收益为零，研究开发费及一般管理费构成全部费用。公司拥有多个自主模式管线，并将MDL-101向临床阶段推进作为最优先课题持续推进开发。
近期概况
亏损同比几近减半，MDL-101启动GLP毒性试验先导试验，持续推进临床转化准备
2026年12月期第1季度（2026年1月至3月）营业亏损为343百万日元，较去年同期（633百万日元）改善约46%。主要原因是研究开发费从572百万日元大幅减少至294百万日元。MDL-101已启动为GLP毒性试验重新试验做准备的先导试验，给药后的体内动态初步结果基本符合预期。质量评价流程的重构工作也在推进中。MDL-202通过与美国生物科技公司的联合研究成功构建了新型分子，并已于2025年5月在ASGCT上发表。因带行使价格修正条款的新股认购权被行使，资本金及资本公积各增加161,739千日元。作为后续事项，2026年4月又追加发行3,780,000股，已发行股份总数扩大至96,334,098股。现金及存款维持在2,812百万日元，公司判断未来一年的经营资金已获保障。
主要产品
成长驱动力
- MDL-101在IND enabling试验中确认与对照组相比具有明确的生存期延长效果（持续支持其药理有效性）
- MDL-101启动GLP毒性试验先导试验，提升临床转化阶段的开发精度与可重现性
- MDL-202利用肌肉特异性衣壳技术成功构建新型分子，并在ASGCT上引发专业社区高度关注
- 基于与SOLVE FSHD的战略合作获得研究开发支援金（与MDL-103相关）
- 通过与JCR制药等公司开展的多项联合研究，扩大对新型要素技术的获取渠道
- 通过持续行使带行使价格修正条款的新股认购权确保研究开发资金（第1季度内资本金及资本公积各增加161,739千日元，至4月末进一步各增加101,552千日元）
- 研究开发费大幅削减（同比减少约49%），资金使用效率提升，现金余额得以维持
风险
- 事业收益持续为零，持续存在的营业亏损及营业现金流为负导致存在关于持续经营假设的重大疑虑的情形（附注中判断不存在重大不确定性）
- MDL-101的GLP毒性试验相关追加验证及先导试验的实施，可能导致IND申请及临床转化时间进一步延迟的风险持续存在
- 质量评价流程重构（包括外部供应商体系的调整）完成之前，开发时间表存在不确定性
- 2026年12月期业绩预测因无法合理测算而未予披露，收益前景不确定性较高
- 因带行使价格修正条款的新股认购权持续被行使而产生的股权稀释风险（第1季度末92,354,098股→4月末扩大至96,334,098股）
- 包括美国医疗及药价政策等外部环境变化可能对研发活动及审批流程产生影响的风险
- 生物及创新药领域投资情绪回暖有限，未来融资环境的不确定性持续存在
- 中东局势紧张、能源价格波动、汇率波动等宏观经济风险可能对研究开发费用产生影响
最近更新: 2026年3月25日