业务内容
株式会社Modalis是一家生物初创企业，以自主平台技术“CRISPR-GNDM®技术”为核心，从事罕见遗传病基因治疗药的研究开发。该技术使CRISPR酶的切割活性失活，作为控制基因表达开启与关闭的“基因开关”发挥作用，其特点是不切割DNA、安全性较高的方法。
该公司以全球约7,000种罕见疾病中95%尚无治疗药物这一巨大的未满足医疗需求为对象，拥有先天性肌营养不良症1A型（LAMA2-CMD）、杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）等8个品项的自主管线。公司在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆市设有研发基地，构建了以博士研究人员为中心的国际化研究体系。
已在东京证券交易所Growth市场上市。
商业模式
本公司采用将「自研模式管线」与「协作模式管线」相结合的混合型业务模式。在自研模式下，公司以自有资金推进至一定开发阶段后，将其授权给制药企业等，从而获得首付款、开发里程碑款及特许权使用费。
在协作模式下，公司利用合作伙伴的资金开展联合研究，从而较早获得首付款收入。目前公司的事业收益为零，正处于依靠资本市场融资（如2025年度行使认股权证所得1,364百万日元）及外部补助金来支撑研发费用的阶段。
企业优势
CRISPR-GNDM®技术使Cas9的切割活性失活，仅控制基因表达的开启与关闭。相较于通常的基因组编辑所伴随的双链切割导致的癌变风险及脱靶切割风险，该技术可加以规避，是其技术差异化因素。由于可变部分仅为引导核酸（约20个碱基），因此针对各疾病的开发效率也较高。
MDL-101（针对LAMA2-CMD）已于2024年9月获得美国FDA罕见儿科疾病认定（RPDD），并于同年10月获得孤儿药认定（ODD）。在IND enabling试验中，通过与疾病模型小鼠对照组的比较，确认了明确的生存期延长效果，其药理学有效性得到一贯支持。
MDL-201（针对DMD）与现有基准药物相比，确认了良好的改善效果。MDL-103（针对FSHD）分别获得XPRIZE基金会37,150千日元及SOLVE FSHD 30,116千日元的研发支持资金，并在全身给药条件下确认了对Dux4下游基因表达的抑制作用。
来自外部机构的资金与评价的获得，佐证了该技术的客观有效性。
ENVALITH 视角
业绩趋势
2026年12月期第1季度（2026年1月〜3月）营业损失为343百万日元（去年同期633百万日元），经常损失为323百万日元（去年同期652百万日元），季度净损失为324百万日元（去年同期652百万日元）。事业收益持续为零。
损失缩小的主要原因是研发费用大幅削减（去年同期572百万日元→294百万日元，约减少49%）以及销售管理费用的削减（去年同期61百万日元→49百万日元）。过去5期的营业损失变化情况为：2022期达到2,063百万日元的峰值后，2024期缩小至1,338百万日元，但2025期再度扩大至2,212百万日元。
按2026年第1季度的节奏推算，全年亏损较去年同期有大幅缩小的趋势。作为外部环境因素，美国医疗及药价政策的变化以及生物领域投资情绪的波动，可能持续影响研发活动。
成长战略
以MDL-101的临床阶段推进为起点，通过多个管线项目的授权许可（License-out）实现收益化
针对先天性肌营养不良症1A型（LAMA2-CMD）的领先项目。GLP毒性试验的追加验证及先导试验正在进行中。已确认在疾病模型小鼠中的生存期延长效果。临床试验实施医疗机构的筛选与协调工作也在持续推进中。
针对强直性肌营养不良症1型，与美国生物科技企业开展联合研究，成功构建出优于上一代分子的新型分子。已在动物模型中确认其药理效果具有一致性。于2025年5月在ASGCT上发布，获得了专业社群的高度关注。
针对面肩肱型肌营养不良症，已与SOLVE FSHD签订战略合作协议（2025年6月公布）。已收到研发支持资金，实现了利用外部资金推进开发的模式。
通过优化研发体制，研发费用同比减少约49%。在维持现金及存款2,812百万日元的同时，持续通过行使认股权证进行灵活的资金筹措。判断今后一年的业务持续资金已得到保障。
最近更新: 2026年7月17日