Modalis Therapeutics Corporation

本公司集团持续发生营业损失并出现营业现金流为负的情况，存在可能引起对持续经营假设产生重大疑虑的状况。本合并会计年度末的现金及存款为2,812,367千日元，尽管判断已确保下一合并会计年度的事业活动资金，但尚未充分具备稳定的收益来源。作为对策，公司正致力于以MDL-101为核心持续推进研究开发、开展合作洽谈，以及通过优化研究开发体制来降低成本。

医药品的开发需要投入大量研究开发资金并耗费较长时间，但由于在临床试验、非临床试验中未能发现有效效果等原因，开发未必能按计划推进，做出延期或中止判断的情况并不罕见。若上市时间延后，将需要追加资金投入，同时专利权的存续期限也会缩短；若放弃上市，则已投入的研究开发资金将无法回收。作为对策，公司计划通过与合作企业的协作以及管线的组合化来分散风险。

作为研究开发型企业，公司需要大量研究开发资金，在长期的先行投资阶段持续产生营业损失，目前尚未充分具备稳定的收益来源。若无法在必要时机确保资金，可能对事业的持续性产生重大担忧。作为对策，公司计划在确保稳定收益来源之前的期间内，适时实施融资等措施以强化财务基础。

在CRISPR领域，基础专利仍处于争议之中，新专利不断产生，相关领域知识产权的整体格局依然混乱。若本公司集团或许可方在获取必要许可的手续中失败，可能导致无法以商业上合理的条件获得许可，或完全无法获得许可，从而对事业战略产生重大影响。作为对策，公司在保护包括自有专利的各产品相关专利的同时，也同步研究引入必要专利的方案。

除CRISPR/Cas9外，还存在多种基因编辑技术（如ZFN、TALEN及各类Cas家族等），同时也有多家标榜表观遗传学调控的竞争企业成立，如Chroma Medicine、Tune Therapeutics等。在包括国际大型企业在内的众多国内外企业及研究机构之间存在激烈的竞争状态，本公司集团未必能够持续保持竞争优势。作为对策，公司对各要素技术进行升级并监测最新技术动态，对判断难以维持竞争优势的管线，将随时进行包括中止等在内的组合调整。

与基因治疗药相关的国内外法规可能会为应对最新技术革新而持续变更或修订，存在此前被认可的开发方针可能不再被认可的风险，以及药事审批可能无法如预期获得、或获取所需时间超出预期的风险。此外，若美国、日本等医疗先进国家在先进医疗推进政策方面采取本公司无法预见的措施，也可能对事业战略及经营业绩产生重大影响。作为对策，公司将持续监测法规动向，并在必要时通过行业团体向监管部门进行呼吁。

本公司集团与东京大学、Editas公司及Broad研究所之间签订了关乎事业根基的重要许可协议，若发生妨碍这些协议持续的因素，或出现对本公司不利的合同变更、或合同期满后未能续约等情况，可能对事业、业绩、财务状况等产生重大影响。目前尚未发生妨碍各协议持续的因素，但无法排除任何协议触及解除条款所带来的风险。作为对策，公司通过董事会的监督等方式，在遵守相关法规的同时努力维持良好关系。

在合作模式管线中包含合作伙伴可解除合同的条款，若合作伙伴的经营方针发生变化或经营环境恶化等，合同可能在期满前终止。此外，许可授出后的临床试验及审批申请以合作伙伴为主导，本公司无法加以控制，存在因进度延迟或放弃而无法获得里程碑收入及特许权使用费的风险。此外，行业内的组织重组及并购也可能使合作伙伴的经营结构在短期内发生变化，作为对策，公司计划通过管线的组合化来分散风险。

本公司未来随着研究开发活动的扩大，可能会灵活实施以增资为主的融资，因发行股份数增加，每股股票价值可能被稀释。此外，公司于2025年8月25日发行了以EVO FUND为分配对象的第17回新股预约权（附行使价格修正条款），截至提交日前月末，相对于已发行股份总数89,554,098股，股票期权部分为8,752,500股（9.8%），该新股预约权部分为6,580,000股（7.3%），存在潜在股份。作为对策，公司计划将募集资金用于研究开发，通过实现未来利润的稳定增长来减少稀释影响。

截至提交日前月末，本公司集团为小规模组织，仅有董事6名、员工3名及子公司员工14名，事业活动高度依赖以代表取缔役CEO森田晴彦为首的经营团队及少数研究开发人员。若优秀人才的确保与培养未能顺利推进，或出现人才流失，可能导致事业活动受阻，并对业绩及财务状况产生重大影响。作为对策，公司致力于完善能让多元人才充分发挥能力的人事制度与企业文化，并通过引入新股预约权计划及事后授予型股票报酬制度等方式，以具有竞争力的条件推进人才招聘。